Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Dupixent, được sản xuất bởi Sanofi và Regeneron Pharmaceuticals Inc., cho trẻ em từ 2 đến 11 tuổi mắc bệnh da liễu mãn tính, trở thành loại thuốc sinh học đầu tiên dành cho nhóm tuổi này.
George D. Yancopoulos, đồng chủ tịch hội đồng quản trị, chủ tịch và giám đốc khoa học tại Regeneron cho biết: “Với sự chấp thuận này, Dupixent đã trở thành loại thuốc sinh học đầu tiên tại Hoa Kỳ dành cho trẻ nhỏ bị mày đay tự phát mãn tính không kiểm soát, một căn bệnh da liễu khó lường ảnh hưởng đến chất lượng cuộc sống trong những năm hình thành quan trọng nhất của trẻ”.
Sự chấp thuận cho chứng mày đay tự phát mãn tính (CSU) dựa trên dữ liệu từ chương trình thử nghiệm lâm sàng LIBERTY-CUPID. Dữ liệu về hiệu quả và độ an toàn được ngoại suy từ các nghiên cứu ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên, được hỗ trợ bởi nghiên cứu Giai đoạn 3 ở trẻ từ 2 đến 11 tuổi chủ yếu đánh giá dược động học. Trong các nghiên cứu trên bệnh nhân lớn tuổi hơn, Dupixent đã giảm đáng kể tình trạng ngứa và phát ban so với giả dược sau 24 tuần.
Đây đánh dấu sự chấp thuận thứ chín của Dupixent trong các tình trạng liên quan đến dị ứng và là chỉ định thứ năm cho trẻ em dưới 12 tuổi. Việc mở rộng phê duyệt nhắm đến hơn 14.000 trẻ em tại Hoa Kỳ có tình trạng CSU không được kiểm soát đầy đủ bằng phương pháp điều trị kháng histamine H1 tiêu chuẩn, mở ra một thị trường mới cho loại thuốc bom tấn này.
Mày đay tự phát mãn tính là một bệnh da liễu viêm đặc trưng bởi sự xuất hiện đột ngột và gây suy nhược của các nốt phát ban và ngứa tái phát. Căn bệnh này một phần do viêm loại 2 thúc đẩy, loại viêm mà Dupixent nhắm tới bằng cách ức chế sự truyền tín hiệu của interleukin-4 (IL-4) và interleukin-13 (IL-13).
Hồ sơ an toàn cho trẻ em từ 2 đến 11 tuổi nhất quán với hồ sơ đã biết của Dupixent trong các chỉ định đã được phê duyệt khác. Phản ứng có hại phổ biến nhất được quan sát thấy trong các thử nghiệm là phản ứng tại chỗ tiêm. Thuốc được dùng dưới dạng tiêm dưới da mỗi hai hoặc bốn tuần, tùy thuộc vào độ tuổi và cân nặng của trẻ.
Sự chấp thuận mở rộng củng cố vị thế của Dupixent như một loại thuốc sinh học đa chỉ định hàng đầu. Đối với các nhà đầu tư, quyết định này thể hiện sự mở rộng có ý nghĩa đối với thị trường tiềm năng của thuốc, có khả năng bổ sung vào doanh thu hàng năm hàng tỷ đô la của nó. Chất xúc tác tiếp theo sẽ là các báo cáo thu nhập sắp tới của các công ty, nơi các nhà phân tích sẽ tìm kiếm ý kiến đánh giá về việc triển khai và tiếp nhận ở nhóm đối tượng nhi khoa mới này.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
