Các điểm chính
Sanofi SA (EURONEXT: SAN) đã nhận được khuyến nghị tích cực từ một hội đồng quan trọng của Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu cho thuốc điều trị xơ cứng rải rác tolebrutinib, tạo tiền đề cho việc phê duyệt tiềm năng chất ức chế BTK dạng uống đầu tiên cho bệnh xơ cứng rải rác tiến triển thứ phát không tái phát (SPMS).
Ủy ban Thuốc sử dụng cho con người (CHMP) đã dựa trên ý kiến tích cực từ dữ liệu của nghiên cứu HERCULES giai đoạn 3, chứng minh rằng loại thuốc thâm nhập não này đã trì hoãn đáng kể sự khởi phát của quá trình tiến triển tàn tật ở bệnh nhân. Công ty cho biết trong một tuyên bố: "Cenrifki đại diện cho cam kết của Sanofi trong việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo nhằm giải quyết các nguyên nhân cơ bản của các bệnh thần kinh".
Quyết định cuối cùng về việc cấp phép lưu hành từ Ủy ban Châu Âu dự kiến sẽ có trong những tháng tới. Ý kiến tích cực cũng được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các nghiên cứu GEMINI 1 và GEMINI 2 giai đoạn 3 trong bệnh xơ cứng rải rác tái phát.
Việc phê duyệt sẽ mang lại cho Sanofi một bước tiến quan trọng vào thị trường cạnh tranh của các chất ức chế Bruton’s tyrosine kinase (BTK) cho bệnh MS, nơi họ có thể sẽ cạnh tranh với fenebrutinib của Genentech, hãng gần đây đã cho thấy mức giảm tái phát hơn 50% so với chính Aubagio của Sanofi trong các thử nghiệm riêng biệt.
Ý kiến tích cực cho tolebrutinib, sẽ được bán trên thị trường với tên Cenrifki, diễn ra sau dữ liệu mới nhất từ đối thủ Genentech, một công ty con của Roche, về chất ức chế BTK của riêng họ, fenebrutinib. Trong hai thử nghiệm Giai đoạn 3 quy mô lớn, fenebrutinib đã chứng minh mức giảm hơn 50% tỷ lệ tái phát so với Aubagio (teriflunomide) ở bệnh nhân mắc các dạng MS tái phát. Điều này làm nổi bật một mặt trận mới trong bối cảnh điều trị MS, với nhiều công ty đang chạy đua giành ưu thế trong nhóm thuốc ức chế BTK mới.
Mặc dù dữ liệu hiệu quả của nhóm thuốc ức chế BTK mới đầy hứa hẹn, an toàn vẫn là trọng tâm chính của các cơ quan quản lý. Sanofi lưu ý rằng tổn thương gan do thuốc (DILI) là một rủi ro đã được xác định đối với tolebrutinib, đòi hỏi phải tuân thủ nghiêm ngặt các yêu cầu theo dõi gan. Thử nghiệm fenebrutinib của Genentech cũng ghi nhận 7 trường hợp tử vong trong nhóm điều trị so với 1 trường hợp ở nhóm đối chứng, mặc dù các nhà nghiên cứu lưu ý rằng không có sự tập trung nào chỉ ra nguyên nhân cụ thể về cơ chế.
Sự ủng hộ của CHMP làm giảm đáng kể rủi ro cho lộ trình phê duyệt tại Châu Âu đối với Cenrifki và mang lại động lực cần thiết cho danh mục thuốc thần kinh của Sanofi. Đối với những bệnh nhân SPMS không tái phát, một tình trạng có ít lựa chọn điều trị, việc phê duyệt tiềm năng một liệu pháp uống mới nhắm vào tiến triển tàn tật đánh dấu một sự phát triển đáng kể. Các nhà đầu tư hiện sẽ chờ đợi quyết định cuối cùng của Ủy ban Châu Âu và các hồ sơ quản lý tiếp theo trên toàn thế giới.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
