Các điểm chính
Thuốc thử nghiệm efdoralprin alfa của Sanofi đã cho thấy sự vượt trội so với liệu pháp tiêu chuẩn trong một thử nghiệm giai đoạn 2 cho một bệnh phổi hiếm gặp, đạt được nồng độ đáy alpha-1 antitrypsin chức năng (fAAT) trung bình cao hơn gấp ba lần so với tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại. Dữ liệu này đã được trình bày tại Hội nghị Quốc tế của Hiệp hội Lồng ngực Hoa Kỳ năm 2026.
"Dữ liệu ElevAATE gợi ý rằng efdoralprin alfa, thông qua cơ chế hoạt động của nó, có thể phục hồi mức AAT bình thường và giữ cho bệnh nhân ở trong phạm vi đó lâu hơn so với liệu pháp chăm sóc tiêu chuẩn," Igor Barjaktarevic, điều tra viên chính của nghiên cứu và là phó giáo sư tại Trường Y David Geffen thuộc UCLA, cho biết.
Nghiên cứu ElevAATe cho thấy efdoralprin alfa, được dùng ba tuần một lần, đã đạt được tiêu chí đánh giá chính với mức tăng trung bình nồng độ đáy fAAT là 24,1 μM. Con số này cao hơn đáng kể so với mức tăng 7,6 μM được thấy ở những bệnh nhân nhận liệu pháp chiết xuất từ huyết tương hàng tuần tiêu chuẩn (p<0.0001). Một tiêu chí phụ quan trọng cho thấy bệnh nhân dùng thuốc mới duy trì nồng độ fAAT trong phạm vi bình thường trong 100% số ngày, so với chỉ 40,8% đối với phương pháp điều trị tiêu chuẩn.
Kết quả này có thể đánh dấu một bước tiến đáng kể cho bệnh nhân thiếu hụt alpha-1 antitrypsin (AATD), một tình trạng di truyền hiếm gặp có thể gây ra bệnh phổi nghiêm trọng. Efdoralprin alfa có thể là phương pháp điều trị mới đầu tiên trong gần 40 năm qua, mang lại một liệu pháp hiệu quả hơn với sự tiện lợi của việc dùng thuốc ít thường xuyên hơn. Sanofi hiện đang làm việc với các cơ quan quản lý toàn cầu về các bước tiếp theo cho loại thuốc này.
Efdoralprin alfa được dung nạp tốt và cho thấy hồ sơ an toàn tương đương với liệu pháp chiết xuất từ huyết tương hiện tại. Đáng chú ý, tỷ lệ các đợt cấp COPD từ trung bình đến nặng, một biến cố bất lợi được quan tâm đặc biệt, thấp hơn về mặt con số ở nhóm dùng efdoralprin alfa ba tuần một lần (26,8%) so với nhóm chăm sóc tiêu chuẩn (44,4%). Các biến cố bất lợi phổ biến nhất bao gồm đợt cấp COPD, đau đầu và nhiễm COVID-19.
AATD là một rối loạn di truyền chưa được chẩn đoán đầy đủ, đặc trưng bởi mức protein AAT thấp, loại protein giúp bảo vệ phổi khỏi viêm và tổn thương. Sự thiếu hụt này dẫn đến suy giảm chức năng phổi dần dần, thường dẫn đến khí phế thũng. Ước tính có khoảng 90% trong số khoảng 235.000 người trên toàn thế giới sống chung với AATD được cho là chưa được chẩn đoán.
Dữ liệu tích cực này làm giảm đáng kể rủi ro cho lộ trình phát triển của thuốc và báo hiệu một sự thay đổi lớn tiềm năng trong bối cảnh điều trị AATD. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi các cập nhật về sự tham gia của Sanofi với các cơ quan quản lý toàn cầu cho lộ trình phía trước.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
