Các điểm chính:
Praxis Precision Medicines thông báo thuốc điều trị động kinh elsunersen của họ đã giảm 77% số cơn co giật (đã điều chỉnh theo giả dược) trong một thử nghiệm trên trẻ em mắc một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp.
“Chúng tôi vô cùng phấn khởi khi thấy kết quả đáng kinh ngạc và nhất quán từ EMBRAVE Phần A, cho thấy số cơn co giật hàng tháng giảm 77% và các cải thiện thay đổi tiến triển bệnh,” Praxis Precision Medicines cho biết trong một tuyên bố.
Thử nghiệm EMBRAVE Phần A cho thấy 71% bệnh nhân được điều trị bằng elsunersen đã giảm được hơn 50% số cơn co giật. Hơn nữa, 100% bệnh nhân dùng thuốc đã thấy sự cải thiện về giấc ngủ, chức năng vận động và sự chú ý, so với không có trường hợp nào ở nhóm giả dược.
Dữ liệu tích cực này làm giảm đáng kể rủi ro cho một tài sản chính trong danh mục đầu tư của Praxis, và công ty dự kiến sẽ làm việc với các cơ quan quản lý. Kết quả có thể mở đường cho một phương pháp điều trị mới cho bệnh não phát triển và động kinh (DEE) do SCN2A, một tình trạng có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao.
Công ty báo cáo không có biến cố bất lợi nghiêm trọng hoặc mới phát sinh do điều trị liên quan đến elsunersen, một phát hiện quan trọng giúp củng cố hồ sơ của thuốc khi tiến tới việc nộp hồ sơ quản lý tiềm năng. Lợi ích duy trì đã được quan sát lên đến một năm trong một giai đoạn mở rộng nhãn mở của nghiên cứu.
Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng cực kỳ tích cực cho elsunersen được kỳ vọng sẽ làm tăng đáng kể niềm tin của nhà đầu tư vào Praxis Precision Medicines (PRAX). Bước đột phá này có thể dẫn đến sự chấp thuận của cơ quan quản lý và thương mại hóa trong tương lai, đại diện cho một chất xúc tác giá trị lớn cho công ty. Bước tiếp theo sẽ là thảo luận với FDA để xác định con đường phía trước cho elsunersen.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
