OSE Immunotherapeutics SA (OSE) đã củng cố vị thế của mình sau khi đối tác Veloxis Pharmaceuticals Inc. nhận được chứng nhận Thuốc mồ côi thứ hai từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào năm 2026 cho loại thuốc pegrizeprument, lần này là để ngăn ngừa thải ghép tim. Chứng nhận này tiếp nối một phê duyệt tương tự vào tháng 1 cho việc ngăn ngừa thải ghép gan.
"Pegrizeprument được kỳ vọng sẽ có cơ chế tác động kép, trong đó một cách trực tiếp, nó ngăn chặn sự kích hoạt tế bào T qua trung gian CD28, và một cách gián tiếp, nó cho phép các chức năng ức chế miễn dịch qua trung gian CTLA-4," OSE Immunotherapeutics cho biết trong một tuyên bố chi tiết về tiềm năng của loại thuốc này.
FDA cấp trạng thái thuốc mồ côi cho các loại thuốc nhắm vào các bệnh ảnh hưởng đến dưới 200.000 người tại Hoa Kỳ. Chứng nhận này cung cấp các ưu đãi bao gồm tín dụng thuế cho các thử nghiệm lâm sàng và bảy năm độc quyền thị trường khi được phê duyệt. Pegrizeprument, một mảnh kháng thể đơn dòng, hoạt động bằng cách ngăn chặn sự kích hoạt tế bào T qua trung gian CD28, một bước then chốt trong quá trình thải ghép tạng, mà không can thiệp vào con đường CTLA-4 ức chế miễn dịch.
Đối với OSE Immunotherapeutics, chứng nhận này giúp giảm rủi ro cho một tài sản hợp tác quan trọng và tăng giá trị thương mại của nó trước khi có khả năng ra mắt thị trường. Trong khi Veloxis chịu trách nhiệm về chi phí phát triển và thương mại hóa theo thỏa thuận cấp phép năm 2021, OSE sẽ nhận được các khoản thanh toán cột mốc và tiền bản quyền trong tương lai, khiến thành công của loại thuốc này trở thành một động lực trực tiếp, chi phí thấp cho công ty công nghệ sinh học Pháp.
Pegrizeprument (còn được gọi là VEL-101 hoặc FR104) đại diện cho một phương pháp tiếp cận có mục tiêu trong miễn dịch học cấy ghép. Không giống như một số thuốc ức chế miễn dịch thông thường có tác dụng rộng hơn, nó nhắm mục tiêu cụ thể vào con đường đồng kích thích CD28. Con đường này rất quan trọng cho việc kích hoạt các tế bào T tác nhân dẫn đến thải ghép tạng.
Bằng cách ngăn chặn CD28, loại thuốc này nhằm mục đích ngăn chặn hệ thống miễn dịch tấn công cơ quan được cấy ghép. Quan trọng là, nó thực hiện điều đó mà không ngăn chặn CTLA-4, một loại protein giúp duy trì khả năng dung nạp miễn dịch. Cơ chế chọn lọc này có thể cung cấp một hồ sơ an toàn tốt hơn và sự bảo vệ bền vững hơn so với các liệu pháp ít mục tiêu hơn.
Sự phát triển này làm nổi bật chiến lược của OSE Immunotherapeutics trong việc thúc đẩy danh mục sản phẩm trong lĩnh vực miễn dịch ung thư và miễn dịch viêm, sau đó hợp tác tài sản với các công ty lớn hơn để phát triển giai đoạn cuối và thương mại hóa. OSE ban đầu đã phát hiện và phát triển pegrizeprument trước khi cấp phép cho Veloxis vào tháng 4 năm 2021 cho tất cả các chỉ định liên quan đến cấy ghép.
Mô hình này cho phép OSE tập trung vào thế mạnh cốt lõi là nghiên cứu giai đoạn đầu trong khi tận dụng quy mô tài chính và hậu cần của các đối tác để đưa thuốc ra thị trường. Đường băng tiền mặt cho các chương trình nội bộ của công ty không được tiết lộ. Thành công của các tài sản hợp tác như pegrizeprument cung cấp nguồn vốn không pha loãng và sự xác nhận cho nền tảng khám phá của mình.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
