Các điểm chính:
Mesoblast Limited đã nhận được sự chấp thuận IND từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để bắt đầu thử nghiệm đăng ký cho liệu pháp tế bào Ryoncil trong bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, mở ra một thị trường tiềm năng mới gồm 15.000 bệnh nhân nhi tại Hoa Kỳ.
Công ty cho biết trong một tuyên bố: "Thử nghiệm đăng ký mới này được xây dựng dựa trên tính an toàn đã được chứng minh của Ryoncil® ở trẻ em, bằng chứng về hiệu quả trong các mô hình tiền lâm sàng DMD và quy trình sản xuất đã được FDA phê duyệt."
Ryoncil, một liệu pháp tế bào gốc trung mô (MSC), đã là liệu pháp đầu tiên thuộc loại này nhận được sự chấp thuận của FDA. Nó hiện được cấp phép sử dụng cho trẻ em dưới 12 tuổi mắc bệnh mảnh ghép chống chủ cấp tính kháng steroid (SR-aGvHD). Công ty đang hợp tác với Dự án Cha mẹ về Loạn dưỡng cơ để hỗ trợ tuyển dụng thử nghiệm.
Sự chấp thuận IND là một bước tiến quan trọng đối với Mesoblast, có khả năng mở khóa một dòng doanh thu mới và thúc đẩy niềm tin của nhà đầu tư. Đối với một công ty tập trung vào các loại thuốc tế bào dị thân, việc mở rộng ứng dụng của các sản phẩm đã được phê duyệt là một chiến lược then chốt để tăng trưởng.
Loạn dưỡng cơ Duchenne là một chứng rối loạn di truyền hiếm gặp và gây tử vong, dẫn đến suy yếu cơ tiến triển. Không có cách chữa trị nào được biết đến.
Tế bào gốc trung mô là các tế bào đa năng có thể biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau và đã cho thấy tiềm năng trong việc giảm viêm và thúc đẩy sửa chữa mô.
Mặc dù công ty đã trích dẫn bằng chứng về hiệu quả trong các mô hình DMD tiền lâm sàng, dữ liệu cụ thể về tỷ lệ đáp ứng vẫn chưa được tiết lộ. Thử nghiệm đăng ký sắp tới sẽ rất quan trọng trong việc thiết lập lợi ích lâm sàng rõ ràng trong chỉ định mới này.
Cổ phiếu của Mesoblast (MESO trên Nasdaq) sẽ được theo dõi chặt chẽ khi thử nghiệm tiến triển. Thành công trong thử nghiệm DMD không chỉ cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mà còn xác thực tiềm năng rộng lớn hơn của nền tảng MSC của Mesoblast.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
