Key Takeaways:
Dữ liệu thuốc điều trị xơ tủy xương Giai đoạn 3 của Karyopharm Therapeutics đã được chấp nhận cho một bài báo cáo miệng đột phá tại hội nghị thường niên ASCO 2026.
Bài thuyết trình sẽ nêu bật các kết quả từ thử nghiệm SENTRY và sẽ được trình bày bởi Tiến sĩ John Mascarenhas, Giáo sư Y khoa tại Trường Y Icahn thuộc Mount Sinai, công ty cho biết trong một tuyên bố.
Nghiên cứu SENTRY Giai đoạn 3 đã đánh giá liều selinexor 60 mg một lần mỗi tuần kết hợp với ruxolitinib so với giả dược cộng với ruxolitinib ở những bệnh nhân chưa từng điều trị bằng thuốc ức chế JAK. Các tiêu chí chính phụ của thử nghiệm là giảm thể tích lách ít nhất 35% ở tuần 24 và sự thay đổi trung bình trong tổng điểm triệu chứng trong cùng khoảng thời gian.
Việc được chấp nhận báo cáo đột phá cho thấy dữ liệu có thể có ý nghĩa lâm sàng quan trọng, một chất xúc tác tiềm năng lớn cho Karyopharm khi công ty tìm cách thâm nhập vào bối cảnh điều trị hàng đầu cho một căn bệnh ảnh hưởng đến khoảng 20.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ.
Xơ tủy xương là một loại ung thư máu hiếm gặp gây ra sẹo trong tủy xương, dẫn đến lách to, thiếu máu và các triệu chứng nghiêm trọng. Các liệu pháp duy nhất được phê duyệt cho căn bệnh này là các thuốc ức chế JAK, với ruxolitinib là tiêu chuẩn chăm sóc đã được thiết lập. Selinexor của Karyopharm, một chất ức chế XPO1 đường uống được tiếp thị với tên gọi XPOVIO cho các loại ung thư khác, nhằm mục đích cải thiện kết quả khi được thêm vào tiêu chuẩn này.
Bản tóm tắt ASCO và bài thuyết trình đầy đủ sẽ được công bố vào sáng ngày 2 tháng 6. Sự kiện này cũng sẽ giới thiệu dữ liệu từ các công ty khác trong lĩnh vực, bao gồm một bài báo cáo miệng từ Disc Medicine về thử nghiệm RALLY-MF Giai đoạn 2 cho DISC-0974 ở bệnh nhân xơ tủy xương bị thiếu máu, khiến phiên họp này trở thành trọng tâm chính của các nhà đầu tư huyết học.
Kết quả tích cực trong thử nghiệm SENTRY sẽ là một sự xác nhận đáng kể cho lộ trình phát triển của Karyopharm và có thể định vị selinexor như một thành phần tiêu chuẩn chăm sóc mới trong thiết lập điều trị hàng đầu. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi chặt chẽ việc công bố dữ liệu đầy đủ vào ngày 2 tháng 6 để biết chi tiết về cả hiệu quả và độ an toàn.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
