Key Takeaways:
Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) đã thông báo vào thứ Hai rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã cấp quyền Ưu tiên xem xét cho đơn đăng ký bổ sung giấy phép chế phẩm sinh học cho IMAAVY, một phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên trong phân khúc cho bệnh thiếu máu tán huyết tự miễn do kháng thể ấm, căn bệnh ảnh hưởng đến 1 trên 8.000 người.
"Sự chỉ định này nhấn mạnh cả tính chất nghiêm trọng, đe dọa đến tính mạng của wAIHA và tiềm năng của IMAAVY, nếu được chấp thuận, sẽ giúp giải quyết nhu cầu quan trọng chưa được đáp ứng bằng cách mang lại kết quả có ý nghĩa lâm sàng cho bệnh nhân," Leonard L. Dragone, M.D., Ph.D., Trưởng khu vực bệnh, Tự kháng thể và Thấp khớp tại Johnson & Johnson cho biết.
Quyền Ưu tiên xem xét, giúp rút ngắn thời gian xem xét của FDA xuống còn khoảng 6 tháng so với mức tiêu chuẩn là 10 tháng, được hỗ trợ bởi kết quả tích cực từ nghiên cứu ENERGY Giai đoạn 2/3 quan trọng. Thử nghiệm đã chứng minh rằng có nhiều bệnh nhân được điều trị bằng IMAAVY đạt được phản ứng huyết sắc tố lâu dài — được định nghĩa là nồng độ ít nhất 10 g/dL trong 28 ngày — và cho thấy sự cải thiện về tình trạng mệt mỏi so với giả dược.
Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được FDA phê chuẩn cho wAIHA, một tình trạng hiếm gặp, đe dọa đến tính mạng khi hệ thống miễn dịch của cơ thể phá hủy các tế bào hồng cầu. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại bao gồm các corticosteroid chưa được phê chuẩn và các thuốc ức chế miễn dịch phổ rộng. Việc phê duyệt IMAAVY sẽ cung cấp một liệu pháp nhắm mục tiêu cho khoảng 1 đến 3 ca mắc mới trên 100.000 người được chẩn đoán hàng năm.
IMAAVY (nipocalimab-aahu) là một phương pháp điều trị chọn lọc miễn dịch hoạt động bằng cách ngăn chặn thụ thể Fc sơ sinh (FcRn). Hành động này làm giảm nồng độ kháng thể immunoglobulin G (IgG) lưu hành, bao gồm cả các tự kháng thể gây bệnh gây ra sự phá hủy các tế bào hồng cầu trong wAIHA, trong khi vẫn bảo tồn các chức năng miễn dịch quan trọng khác.
FDA trước đây đã cấp chỉ định Fast Track cho IMAAVY đối với wAIHA vào tháng 7 năm 2019 và tình trạng Thuốc mồ côi vào tháng 12 năm 2019. Loại thuốc này đã được phê duyệt để điều trị bệnh nhược cơ toàn thân ở người lớn và thanh thiếu niên. Johnson & Johnson cũng đang nghiên cứu nipocalimab cho một loạt các bệnh khác do tự kháng thể và kháng thể đồng loại gây ra.
Quyền Ưu tiên xem xét giúp Johnson & Johnson đi đúng hướng để có khả năng tung ra liệu pháp được phê duyệt đầu tiên cho wAIHA, giải quyết nhu cầu y tế rõ ràng chưa được đáp ứng. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi quyết định cuối cùng của FDA trong khoảng sáu tháng tới, điều này có thể mở ra một thị trường mới cho loại thuốc vốn đã được phê duyệt này.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
