Các điểm chính:
Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) đã báo cáo khoản lỗ ròng 96,2 triệu USD trong quý 1 năm 2026 khi công ty thúc đẩy ứng cử viên chỉnh sửa gen dựa trên CRISPR hàng đầu cho bệnh phù mạch di truyền (HAE) hướng tới sự phê duyệt của cơ quan quản lý. Kết quả cho thấy tiến triển trong việc quản lý chi phí khi công ty chuẩn bị cho khả năng thương mại hóa.
“Với lonvo-z, chúng tôi đã đạt được một cột mốc lịch sử khi trình bày dữ liệu Giai đoạn 3 đầu tiên trên thế giới cho một ứng cử viên chỉnh sửa gen in vivo và bắt đầu nộp hồ sơ BLA cuốn chiếu khi chúng tôi tìm cách cung cấp một lựa chọn điều trị một lần khác biệt cao cho những người sống chung với HAE,” John Leonard, Chủ tịch và Giám đốc điều hành tại Intellia, cho biết.
Trong quý kết thúc vào ngày 31 tháng 3, khoản lỗ ròng của Intellia là 96,2 triệu USD, tương đương 0,81 USD trên mỗi cổ phiếu, thấp hơn mức lỗ 114,3 triệu USD, tương đương 1,10 USD trên mỗi cổ phiếu, được ghi nhận trong cùng kỳ năm ngoái. Doanh thu hợp tác là 15,0 triệu USD, so với 16,6 triệu USD trong quý 1 năm 2025. Tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được của công ty đứng ở mức 517,2 triệu USD, mà Intellia tuyên bố sẽ cung cấp nguồn vốn hoạt động ít nhất là đến năm 2028.
Tiến triển của công ty với ứng cử viên hàng đầu, lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), đại diện cho một bước quan trọng cho toàn bộ lĩnh vực chỉnh sửa gen in vivo. Là một phương pháp điều trị một lần được thực hiện trong môi trường ngoại trú, lonvo-z được thiết kế để vô hiệu hóa vĩnh viễn một gen nhằm loại bỏ các cơn tấn công HAE. Intellia đang nhắm mục tiêu ra mắt tại Hoa Kỳ vào nửa đầu năm 2027, điều này có thể thách thức các phương pháp điều trị HAE hiện có nếu được phê duyệt.
Ngoài HAE, Intellia đang thúc đẩy nexiguran ziclumeran (nex-z) cho bệnh amyloidosis transthyretin (ATTR), một chương trình được hợp tác phát triển với Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Công ty gần đây đã tiếp tục sàng lọc bệnh nhân cho hai thử nghiệm Giai đoạn 3 trong chương trình đó, nhằm hoàn tất việc tuyển dụng cho một nghiên cứu vào nửa cuối năm 2026. Điều này đặt Intellia vào một bối cảnh cạnh tranh với các công ty khác nhắm vào các bệnh hiếm gặp, chẳng hạn như Sarepta Therapeutics, nơi các cột mốc quan trọng về quy định và lâm sàng được các nhà đầu tư theo dõi chặt chẽ.
Chi phí nghiên cứu và phát triển trong quý là 80,7 triệu USD, giảm từ mức 108,4 triệu USD trong quý 1 năm 2025. Chi phí quản lý và bán hàng tăng lên 34,8 triệu USD từ mức 29,0 triệu USD trong kỳ năm trước, phản ánh các khoản đầu tư để hỗ trợ sự tăng trưởng và các hoạt động tiền thương mại của công ty.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
