Liệu pháp kết hợp darovasertib của IDEAYA Biosciences và Servier đã cho thấy thời gian sống sót không tiến triển bệnh trung bình là 6,9 tháng trong một thử nghiệm ung thư hắc tố giai đoạn muộn, cao hơn gấp đôi so với mức 3,1 tháng của nhóm đối chứng.
Thử nghiệm đăng ký Giai đoạn 2/3 OptimUM-02 đã đánh giá tính an toàn và hiệu quả của darovasertib, một chất ức chế PKC, kết hợp với crizotinib, một chất ức chế c-Met, ở bệnh nhân người lớn bị ung thư hắc tố màng bồ đào di căn (MUM) âm tính với HLA-A*02:01 trong điều trị bước một.
Thử nghiệm đã đạt được tiêu chí đánh giá chính với tỷ số rủi ro là 0,42 và giá trị p nhỏ hơn 0,0001, theo xác định của Đánh giá Trung tâm Độc lập Mù (BICR). Điều này cho thấy nguy cơ bệnh tiến triển hoặc tử vong giảm 58% đối với những bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp kết hợp so với lựa chọn điều trị của bác sĩ (ICT), bao gồm dacarbazine, ipilimumab hoặc kết hợp ipilimumab và nivolumab. Sự kết hợp giữa darovasertib và crizotinib được báo cáo là nhìn chung dung nạp tốt.
Những kết quả này có ý nghĩa quan trọng vì hiện chưa có liệu pháp nào được FDA phê duyệt cho nhóm bệnh nhân cụ thể này. Dữ liệu tích cực mở đường cho việc nộp đơn đăng ký lên các cơ quan quản lý, với việc IDEAYA và Servier đặt mục tiêu nộp Đơn đăng ký Thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào nửa cuối năm 2026.
Ung thư hắc tố màng bồ đào là một loại ung thư mắt hiếm gặp và hung hãn, với khoảng 50% bệnh nhân tiến triển thành bệnh di căn. Các công ty ước tính rằng 50-70% các bệnh nhân này có kiểu huyết thanh HLA-A*02:01 âm tính, đại diện cho một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.
Kết quả tích cực của thử nghiệm OptimUM-02 giúp giảm rủi ro cho danh mục sản phẩm của IDEAYA và củng cố vị thế của công ty trên thị trường ung thư. Các nhà đầu tư hiện sẽ hướng tới việc nộp hồ sơ quản lý theo kế hoạch và tiềm năng phê duyệt thị trường cũng như thương mại hóa sau đó. Chất xúc tác chính tiếp theo sẽ là phản hồi của FDA đối với hồ sơ NDA dự kiến vào năm 2026.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
