Các điểm chính:
Grace Therapeutics Inc. (Nasdaq: GRCE) đã nhận được Thư phản hồi đầy đủ (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho thuốc điều trị xuất huyết não GTx-104, trích dẫn ba lĩnh vực thiếu sót và tạm dừng con đường đưa thuốc ra thị trường.
"Chúng tôi tự tin vào gói dữ liệu mạnh mẽ hỗ trợ việc nộp đơn NDA của mình và các vấn đề CMC do FDA xác định có thể được giải quyết thành công trong lần nộp lại của chúng tôi," Prashant Kohli, Giám đốc điều hành của Grace Therapeutics, cho biết trong một tuyên bố.
Thư từ chối của FDA đã nêu bật các mục còn tồn đọng liên quan đến Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát (CMC), bao gồm dữ liệu về các chất có thể chiết xuất cho bao bì sản phẩm và các thiếu sót trong sản xuất tại một nhà sản xuất hợp đồng. Cơ quan này cũng trích dẫn nhu cầu đánh giá rủi ro độc tính sản phẩm phi lâm sàng nhưng không yêu cầu thêm dữ liệu lâm sàng.
Quyết định này là một bước lùi đáng kể đối với loại thuốc có thể là phương pháp điều trị mới đầu tiên cho xuất huyết dưới nhện do vỡ túi phình (aSAH) trong hơn 40 năm qua, một tình trạng ảnh hưởng đến ước tính 42.500 bệnh nhân nhập viện tại Hoa Kỳ hàng năm. Công ty sẽ yêu cầu một cuộc họp Loại A với FDA để làm rõ con đường phía trước.
Sự từ chối này diễn ra trong bối cảnh môi trường quản lý chặt chẽ hơn tại FDA, cơ quan gần đây đã từ chối phê duyệt thuốc từ các công ty như Replimune Group và Disc Medicine. Cơ quan này cũng đã tăng cường tính minh bạch bằng cách công bố các CRL đã được biên tập lại, một động thái đã thu hút sự chỉ trích từ một số góc độ của ngành dược phẩm vì gây ra tác hại cạnh tranh tiềm ẩn và sự nhầm lẫn của công chúng, theo một kiến nghị của công dân gần đây.
Đơn đăng ký của Grace Therapeutics đã được hỗ trợ bởi thử nghiệm STRIVE-ON, so sánh GTx-104 với nimodipine đường uống. Thử nghiệm đã đạt được tiêu chí chính, với các bệnh nhân dùng GTx-104 cho thấy tỷ lệ giảm 19% các đợt hạ huyết áp có ý nghĩa lâm sàng so với phiên bản đường uống (28% so với 35%).
Dữ liệu cũng cho thấy 54% bệnh nhân dùng GTx-104 duy trì cường độ liều tương đối từ 95% trở lên, so với chỉ 8% đối với nimodipine đường uống, cho thấy mức độ tiếp xúc với thuốc nhất quán hơn. Tuy nhiên, đã có tám trường hợp tử vong trong nhóm GTx-104 so với bốn trường hợp trong nhóm nimodipine đường uống, mặc dù không có trường hợp nào được xác định là có liên quan đến chính loại thuốc này.
GTx-104 là một công thức tiêm mới của nimodipine được thiết kế để truyền tĩnh mạch. Nó nhằm mục đích cung cấp sự phân phối nhất quán hơn và tránh các vấn đề thường gặp khi quản lý đường uống ở bệnh nhân aSAH bất tỉnh hoặc khó nuốt.
CRL đối với Grace Therapeutics kéo dài một giai đoạn không chắc chắn cho các nhà phát triển thuốc đang phải đối mặt với một FDA nghiêm ngặt hơn. Việc từ chối khiến cổ phiếu có nguy cơ sụt giảm đáng kể khi các nhà đầu tư điều chỉnh lại kỳ vọng về mốc thời gian phê duyệt của GTx-104. Động lực tiếp theo của Grace Therapeutics sẽ là kết quả của cuộc họp Loại A đã lên kế hoạch với FDA.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
