Những điểm chính:
FDA đang đại tu các thử nghiệm thuốc giai đoạn đầu nhằm ngăn chặn làn sóng nghiên cứu lâm sàng chảy sang Trung Quốc và Australia.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) hôm thứ Hai đã công bố các cải cách quy định nhằm rút ngắn từ 6 đến 12 tháng thời gian nghiên cứu an toàn Giai đoạn 1, một phần trong nỗ lực ngăn chặn nghiên cứu thuốc chuyển dịch sang các cơ quan quản lý nhanh hơn ở Trung Quốc và Australia.
"Chúng ta đã chứng kiến tỷ lệ ngày càng lớn các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 chuyển ra nước ngoài, làm trì hoãn cơ hội cho bệnh nhân Mỹ và làm suy yếu vị thế của quốc gia với tư cách là nhà lãnh đạo toàn cầu trong nghiên cứu y sinh," Quyền ủy viên FDA Kyle Diamantas cho biết. "FDA đang hành động để đảo ngược xu hướng đó."
Các cải cách, được gọi là Chiến dịch Trial Blazer, bao gồm một chương trình thí điểm thuốc nghiên cứu mới được đẩy nhanh, hướng dẫn cập nhật về việc sử dụng các mô hình máy tính tiên tiến để lựa chọn liều lượng, và một khuôn khổ mới cho các quy trình chính thử nghiệm lâm sàng. FDA cũng tái khẳng định chính sách, lần đầu tiên được công bố dưới thời cựu ủy viên Marty Makary, rằng một thử nghiệm lâm sàng chất lượng cao duy nhất có thể đủ để phê duyệt thuốc, thay thế yêu cầu trước đây là hai thử nghiệm. Cơ quan này đã công bố ba bản hướng dẫn dự thảo cùng với thông báo và có kế hoạch ra mắt một trang web cùng trung tâm cuộc gọi chuyên trách các câu hỏi về thử nghiệm Giai đoạn 1, một quan chức cấp cao của Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh Hoa Kỳ (HHS) cho biết.
Các cải cách giải quyết một bất lợi cạnh tranh ngày càng lớn đối với nước Mỹ. Các công ty dược phẩm ngày càng tiến hành nghiên cứu giai đoạn đầu tại Trung Quốc và Australia, nơi các chấp thuận quy định diễn ra nhanh hơn, các bước hành chính ít hơn và các ưu đãi thuế hào phóng hơn. Sự dịch chuyển này đe dọa vị thế lãnh đạo của Mỹ trong đổi mới y sinh và các khoản đầu tư đi kèm, Bộ trưởng HHS Robert F. Kennedy Jr. cho biết. "Nước Mỹ nên là nơi tốt nhất trên thế giới để phát triển các loại thuốc mới, nhưng chúng ta đã xây dựng một hệ thống đẩy quá nhiều nghiên cứu lâm sàng ra nước ngoài," Kennedy nói. "Nước Mỹ đã dẫn dắt thế giới về đổi mới y tế trước đây. Chúng ta sẽ dẫn dắt trở lại."
Các cải cách hoạt động như thế nào
Ba bản hướng dẫn dự thảo của FDA làm rõ các yêu cầu về thông tin sản xuất đối với các hồ sơ giai đoạn đầu, cung cấp định hướng về lựa chọn liều lượng sử dụng mô hình máy tính, và phác thảo khuôn khổ quy trình chính đã được lên kế hoạch. Cơ quan này cũng đang chuyển hướng khỏi yêu cầu sử dụng mô hình động vật cho một số thử nghiệm tiền lâm sàng nhất định, một quan chức cấp cao của HHS cho biết. Các thay đổi nhắm vào một điểm yếu cụ thể của các công ty công nghệ sinh học nhỏ, những công ty thường thiếu chuyên môn quy định để điều hướng hiệu quả các yêu cầu giai đoạn đầu của FDA.
Về phía Viện Y tế Quốc gia (NIH), Giám đốc Jay Bhattacharya cho biết cơ quan này sẽ sử dụng mạng lưới thử nghiệm lâm sàng của mình để thử nghiệm các thiết kế nghiên cứu mới có thể được triển khai rộng rãi hơn. "Chúng tôi sẽ tăng cường sử dụng dữ liệu thực tế và các phương pháp suy luận nhân quả để cải thiện tính khả thi của quy trình, lập kế hoạch tuyển dụng và tạo ra bằng chứng theo những cách giúp các thử nghiệm trông nhanh hơn và giàu thông tin hơn," Bhattacharya nói. NIH có kế hoạch tìm kiếm ý kiến công chúng về các kế hoạch cải cách của mình, bao gồm các thay đổi đối với yêu cầu của hội đồng đánh giá thể chế, với mục tiêu hợp lý hóa các thử nghiệm trong khi vẫn bảo vệ bệnh nhân.
Bối cảnh cạnh tranh
Nỗ lực lớn gần đây nhất của FDA nhằm đẩy nhanh phát triển thuốc là Chỉ định Đột phá (Breakthrough Therapy) năm 2012, giúp rút ngắn thời gian phát triển trung bình cho các loại thuốc được chỉ định xuống còn khoảng 4,8 năm so với mức tiêu chuẩn hơn tám năm, theo dữ liệu của FDA. Chiến dịch Trial Blazer nhắm vào một điểm nghẽn khác: nghiên cứu an toàn Giai đoạn 1, nơi Mỹ đã mất lợi thế vào tay Cục Quản lý Dược phẩm Quốc gia Trung Quốc (NMPA), cơ quan đã phê duyệt số lượng kỷ lục các đơn xin thuốc nghiên cứu mới trong năm 2024, và Chương trình Thông báo Thử nghiệm Lâm sàng của Australia, cho phép các nghiên cứu bắt đầu chỉ 30 ngày sau khi nộp hồ sơ.
Các cải cách có thể định hình lại nơi các công ty dược phẩm chọn tiến hành thử nghiệm giai đoạn đầu. Jay Bradner, phó chủ tịch điều hành phụ trách nghiên cứu và phát triển của Amgen, cho biết những thay đổi này cuối cùng có thể cho phép nhiều thử nghiệm hơn diễn ra trong các lần khám bệnh thông thường của bệnh nhân thay vì tại các địa điểm nghiên cứu riêng biệt. Đối với toàn ngành, thời gian Giai đoạn 1 nhanh hơn tại Mỹ đồng nghĩa với lộ trình rút ngắn để có được dữ liệu chứng minh khái niệm, từ đó ảnh hưởng đến các thỏa thuận cấp phép, định giá hợp tác và phân bổ vốn mạo hiểm. Chương trình thí điểm cho các thử nghiệm giai đoạn đầu được đẩy nhanh vẫn đang được phát triển, FDA cho biết, với các chi tiết dự kiến sẽ được công bố trong những tháng tới.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
