Chất keo phân tử pan-RAS ERAS-0015 của Erasca đã giúp giảm kích thước khối u ở 62% bệnh nhân ung thư phổi, thách thức một lĩnh vực đầy cạnh tranh và gợi mở hướng đi mới cho các loại ung thư do đột biến RAS.
Quay lại
Chất keo phân tử pan-RAS ERAS-0015 của Erasca đã giúp giảm kích thước khối u ở 62% bệnh nhân ung thư phổi, thách thức một lĩnh vực đầy cạnh tranh và gợi mở hướng đi mới cho các loại ung thư do đột biến RAS.

(P1) Cổ phiếu của Erasca Inc. đã tăng vọt sau khi công ty công bố dữ liệu ban đầu tích cực về liệu pháp điều trị ung thư thử nghiệm ERAS-0015, cho thấy tỷ lệ đáp ứng 62% ở một số bệnh nhân ung thư phổi và thiết lập một tiêu chuẩn mới trong danh mục các khối u đột biến RAS khó điều trị. Kết quả này định vị loại thuốc này là một phương pháp điều trị tiềm năng tốt nhất trong phân khúc và là một đối thủ đáng gờm trong lĩnh vực đang được nhiều công ty công nghệ sinh học nhắm tới.
(P2) “Tôi rất hào hứng với cả hai bộ dữ liệu, nhưng tôi nghĩ dữ liệu về phổi có tính quyết định hơn vào thời điểm này,” CEO Jonathan Lim của Erasca chia sẻ với STAT. “Các kết quả về tuyến tụy đang dần hoàn thiện, nhưng rất, rất hứa hẹn.”
(P3) Dữ liệu sơ bộ Giai đoạn 1 cho thấy tỷ lệ đáp ứng khách quan chưa xác nhận là 62% ở những bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) giai đoạn tiến triển đã từng được điều trị trước đó. Trong một phân nhóm bệnh nhân ung thư phổi đã thất bại với cả liệu pháp miễn dịch và hóa trị dựa trên bạch kim, tỷ lệ đáp ứng là 75%. Thuốc cũng làm giảm kích thước khối u ở 40% bệnh nhân ung thư tuyến tụy giai đoạn tiến triển, theo thông báo của công ty.
(P4) Dữ liệu này cung cấp bằng chứng ban đầu về khái niệm cho phương pháp “keo phân tử” pan-RAS của Erasca, một công nghệ được thiết kế để ức chế tất cả các biến thể chính của họ protein RAS gây ung thư. Với vốn hóa thị trường đã tăng lên mức 6,68 tỷ USD sau khi giá cổ phiếu tăng vọt 1.446% trong năm qua, các nhà đầu tư đang đặt cược rằng những kết quả này có thể phá vỡ thị trường trị giá hàng tỷ USD cho các liệu pháp nhắm mục tiêu KRAS.
Trong nhiều thập kỷ, họ protein RAS được coi là “không thể dùng thuốc” (undruggable). Khi bị đột biến, các protein này bị kẹt ở trạng thái “bật”, thúc đẩy sự phát triển tế bào không kiểm soát trong nhiều loại ung thư gây tử vong cao nhất, bao gồm phổi, tuyến tụy và đại trực tràng. ERAS-0015 của Erasca là một phân tử nhỏ được thiết kế để hoạt động như một “chất keo phân tử”, buộc bộ máy xử lý chất thải của chính tế bào phải đánh dấu và tiêu diệt các protein RAS bị lỗi này.
Khác với các chất ức chế chọn lọc đột biến chỉ nhắm vào một đột biến RAS cụ thể, ERAS-0015 là chất ức chế pan-RAS, được thiết kế để chống lại nhiều biến thể RAS. Điều này có thể mang lại cho nó ứng dụng rộng rãi hơn và tiềm năng ngăn chặn sự phát triển của tình trạng kháng thuốc. Công ty báo cáo rằng thuốc có các đặc tính an toàn và dược động học thuận lợi, với các phản ứng được quan sát thấy ở liều thấp chỉ 8 miligam mỗi ngày.
Kết quả tích cực đã thúc đẩy một loạt các đợt nâng hạng từ các nhà phân tích. Stifel đã nâng giá mục tiêu cho Erasca từ 20 USD lên 30 USD, duy trì mức xếp hạng Mua. Nhà phân tích Laura Prendergast đã đưa ra bản cập nhật sau khi họp với ban quản lý công ty, lưu ý sự tự tin của hãng đối với cơ hội trong ung thư phổi và chiến lược cho ung thư tuyến tụy, nơi hãng dự định thực hiện kết hợp bước một với hóa trị.
Các hãng khác cũng làm theo, với H.C. Wainwright nâng mục tiêu lên 20 USD và Jefferies nhắc lại mục tiêu 21 USD. Các nhà phân tích coi hồ sơ về khả năng dung nạp của thuốc là một yếu tố khác biệt chính, đặc biệt là đối với các liệu pháp kết hợp. Kết quả này cũng so sánh thuận lợi với dữ liệu từ thuốc đối thủ daraxonrasib của Revolution Medicines, vốn gần đây cho thấy nó có thể giúp tăng gấp đôi tỷ lệ sống sót ở bệnh nhân ung thư tuyến tụy.
Erasca xác nhận họ có đủ tiền mặt để tài trợ cho các hoạt động đến nửa cuối năm 2028, mang lại cho họ một lộ trình đáng kể để thúc đẩy ERAS-0015 thông qua các thử nghiệm lâm sàng tiếp theo. Công ty có kế hoạch theo đuổi việc kết hợp với cetuximab trong ung thư đại trực tràng, mở rộng hơn nữa phạm vi tiềm năng của loại thuốc này.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.