Entrada Therapeutics (Nasdaq: TRDA) thông báo rằng ứng cử viên thuốc điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne của họ, ENTR-601-44, đã tạo ra sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về chức năng cơ trong một thử nghiệm Giai đoạn 1/2, một chiến thắng sớm quan trọng cho nền tảng y học di truyền của họ. Loại thuốc này, được thiết kế cho các bệnh nhân có đột biến phù hợp với việc bỏ qua exon 44, đã cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi và các dấu hiệu sớm về hiệu quả lâm sàng ở liều thấp nhất.
“Kết quả từ nhóm liều đầu tiên của ELEVATE-44-201 là một bước tiến lớn, cho thấy ENTR-601-44 có hồ sơ an toàn mạnh mẽ và đang mang lại những lợi ích chức năng sớm quan trọng, có ý nghĩa lâm sàng và có khả năng tạo ra sự khác biệt,” Dipal Doshi, Giám đốc điều hành tại Entrada Therapeutics, cho biết. “Chúng tôi rất khích lệ khi thấy dữ liệu Nhóm 1 mang lại sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về vận tốc Thời gian đứng dậy.”
Nhóm ban đầu gồm tám bé trai, từ sáu đến 17 tuổi, đã nhận được ba liều thuốc 6 mg/kg hoặc giả dược. Những người tham gia được điều trị cho thấy sự cải thiện về vận tốc Thời gian đứng dậy (TTR) cao gấp 3,5 lần so với ngưỡng khác biệt quan trọng tối thiểu về mặt lâm sàng. Thử nghiệm cũng đạt được mục tiêu an toàn chính, không có biến cố bất lợi nghiêm trọng hoặc trường hợp ngừng thuốc nào. Dystrophin, protein chính bị thiếu ở bệnh nhân Duchenne, đã tăng trung bình 2,36 điểm phần trăm từ mức cơ bản là 4,00 phần trăm.
Kết quả này cho phép Entrada đẩy nhanh quá trình phát triển, giảm thiểu rủi ro cho một tài sản chính trong danh mục thuốc thần kinh cơ của mình. Với nguồn tiền mặt dự kiến kéo dài đến quý 3 năm 2027, công ty có đủ nguồn lực tài chính để thúc đẩy mảng thuốc Duchenne của mình, vốn cũng bao gồm các ứng cử viên cho các đột biến phù hợp với việc bỏ qua exon khác. Dữ liệu tích cực mang lại sự xác nhận cho nền tảng Phương tiện thoát khỏi nội bào (EEV) của Entrada, nhằm mục đích đưa các liệu pháp oligonucleotide đến các mục tiêu nội bào trước đây không thể tiếp cận.
Liều cao hơn và các bước tiếp theo
Nghiên cứu lưu ý rằng nồng độ thuốc trong huyết tương ở nhóm nhi khoa thấp hơn dự kiến so với các tình nguyện viên khỏe mạnh là người lớn, một phát hiện phù hợp với các nghiên cứu gần đây trên linh trưởng không phải người. Quan sát này giúp công ty tin tưởng rằng liều cao hơn sẽ dẫn đến hiệu quả lớn hơn.
Do đó, Entrada đã bắt đầu sử dụng liều cho nhóm thứ hai ở mức 12 mg/kg, gấp đôi liều ban đầu. Mô hình dược động học của công ty dự đoán điều này sẽ dẫn đến sự gia tăng đáng kể nồng độ trong huyết tương, dẫn đến sản xuất dystrophin cao hơn và tăng cường chức năng cơ.
“Đối với những người sống chung với bệnh Duchenne, một liệu pháp có thể dẫn đến sự cải thiện cả ngắn hạn và dài hạn về kết quả chức năng sẽ là một bước đột phá quan trọng,” Tiến sĩ Laurent Servais, giáo sư tại Đại học Oxford và là điều tra viên chính của nghiên cứu, cho biết.
Dữ liệu từ nhóm 12 mg/kg và nghiên cứu mở rộng nhãn mở cho nhóm đầu tiên đều được kỳ vọng vào cuối năm 2026. Công ty cũng đang lên kế hoạch cho nhóm thứ ba với liều lên tới 18 mg/kg.
Tình hình tài chính
Cùng với bản cập nhật lâm sàng, Entrada đã báo cáo khoản lỗ ròng 39,7 triệu đô la trong quý đầu tiên của năm 2026. Chi phí nghiên cứu và phát triển là 33,1 triệu đô la, tăng từ 32,1 triệu đô la trong cùng kỳ năm ngoái, do các chương trình Duchenne đang tiến triển. Công ty đã kết thúc quý với 254,9 triệu đô la tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể chuyển nhượng, mà họ tuyên bố là đủ để tài trợ cho các hoạt động cho đến quý 3 năm 2027.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
