Eli Lilly đang mua lại Kelonia Therapeutics với giá lên tới 7 tỷ USD, một khoản đầu tư lớn vào các liệu pháp gen in vivo có thể phá vỡ thị trường điều trị ung thư CAR-T phức tạp và đắt đỏ. Thỏa thuận này mang lại cho Lilly một nền tảng mới để thách thức các liệu pháp tế bào đã được thiết lập trong không gian ung thư máu béo bở.
Jacob Van Naarden, chủ tịch Lilly Oncology, cho biết trong một tuyên bố: "Dữ liệu lâm sàng ban đầu cho KLN-1010 rất hứa hẹn, vừa là một bước tiến tiềm năng cho bệnh nhân đa u tủy xương, vừa là bằng chứng xác nhận cho nền tảng của Kelonia. Nền tảng in vivo của Kelonia có tiềm năng thay đổi điều đó bằng cách mang lại phản ứng nhanh chóng, lâu dài ở định dạng đơn giản hơn nhiều, có sẵn ngay lập tức."
Thỏa thuận bao gồm khoản thanh toán trước 3,25 tỷ USD, với thêm 3,75 tỷ USD gắn liền với các mốc lâm sàng và thương mại. Ứng cử viên hàng đầu của Kelonia, KLN-1010, là liệu pháp tiêm tĩnh mạch một lần giúp lập trình lại các tế bào T của chính bệnh nhân bên trong cơ thể để tấn công bệnh đa u tủy xương. Dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm Giai đoạn I cho thấy tỷ lệ đáp ứng âm tính với bệnh tồn lưu tối thiểu (MRD) là 100% trên bốn bệnh nhân đầu tiên.
Việc mua lại này giúp Lilly, công ty đã tạo ra hơn 36 tỷ USD vào năm 2025 từ các loại thuốc GLP-1, có vị thế cạnh tranh trực tiếp với thế hệ liệu pháp CAR-T ex vivo đầu tiên như Carvykti của Johnson & Johnson và Abecma của Bristol Myers Squibb. Những phương pháp điều trị đó, mặc dù hiệu quả, nhưng yêu cầu chiết xuất tế bào bệnh nhân, thiết kế chúng trong phòng thí nghiệm và truyền lại vào cơ thể — một quy trình có thể mất nhiều tuần và tốn kém hàng trăm nghìn đô la cho mỗi bệnh nhân.
Mặt trận mới trong Liệu pháp Tế bào
Công nghệ của Kelonia, được gọi là Hệ thống Định vị Gen in vivo (iGPS), sử dụng các hạt lentivirus được thiết kế để đưa tải trọng di truyền trực tiếp đến các tế bào T bên trong bệnh nhân. Điều này loại bỏ sự cần thiết của quy trình sản xuất bên ngoài tốn kém và đầy thách thức về mặt hậu cần vốn đang hạn chế khả năng tiếp cận của bệnh nhân với các liệu pháp CAR-T hiện tại. Nó cũng tránh được sự cần thiết của các phác đồ hóa trị khắc nghiệt mà bệnh nhân phải trải qua để chuẩn bị cơ thể cho việc truyền lại các tế bào đã được thiết kế.
Các kết quả ban đầu cho KLN-1010, nhắm vào protein BCMA trên các tế bào u tủy, cung cấp bằng chứng lâm sàng đầu tiên cho phương pháp này. Mặc dù dữ liệu đến từ một số lượng nhỏ bệnh nhân, nhưng việc đạt được phản ứng âm tính MRD 100% — nghĩa là không còn tế bào ung thư nào được phát hiện — là một tín hiệu sớm quan trọng. Thử nghiệm hiện đang mở rộng từ Úc sang Hoa Kỳ sau khi nhận được sự chấp thuận của FDA cho đơn đăng ký Thuốc mới đang thử nghiệm (IND).
Bước chuyển chiến lược của Gã khổng lồ Dược phẩm
Đối với Eli Lilly, thỏa thuận này đánh dấu một bước đẩy mạnh mẽ vào lĩnh vực liệu pháp tế bào, một lĩnh vực mà trước đây họ chưa phải là đối thủ lớn. Với lượng tiền mặt dồi dào từ các loại thuốc giảm béo bùng nổ Mounjaro và Zepbound, công ty đã tích cực đa dạng hóa danh mục đầu tư của mình. Việc mua lại Kelonia là thương vụ lớn thứ tư của họ trong năm 2026, sau các thỏa thuận với Centessa Therapeutics và Orna Therapeutics.
Động thái này bổ sung một tài sản ung thư máu có tiềm năng cao vào danh mục đầu tư hiện chỉ bao gồm một loại thuốc như vậy là Jaypirca. Trong khi các nhà phân tích, như Kostas Biliouris của Oppenheimer, tin rằng công nghệ CAR-T in vivo đầy triển vọng, họ cảnh báo rằng có thể mất từ sáu đến tám năm để vượt qua các thử nghiệm lâm sàng và nhận được sự phê duyệt của cơ quan quản lý. Giao dịch dự kiến sẽ kết thúc vào nửa cuối năm 2026, tùy thuộc vào sự xem xét của cơ quan quản lý.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
