Dyne Therapeutics đang đi đúng hướng để tìm kiếm sự phê duyệt cấp tốc của Hoa Kỳ cho thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) z-rostudirsen trong quý này sau khi dữ liệu mới cho thấy nó đã phục hồi protein dystrophin lên gần 10% so với mức bình thường, một bước tiến đáng kể trong điều trị bệnh teo cơ.
“Sau dữ liệu hàng đầu tích cực vào cuối năm ngoái, chúng tôi tiếp tục đẩy mạnh các hoạt động để hỗ trợ khả năng ra mắt z-rostudirsen cho DMD vào quý 1 năm 2027,” John Cox, chủ tịch và giám đốc điều hành của Dyne, cho biết trong một tuyên bố. “Chúng tôi biết ơn FDA vì một cuộc họp tiền BLA mang tính hợp tác, nơi chúng tôi đã thống nhất về nội dung của hồ sơ nộp BLA theo kế hoạch.”
Công ty giai đoạn lâm sàng này đã báo cáo lỗ ròng 120,9 triệu USD, tương đương 0,73 USD mỗi cổ phiếu, cho quý 1 năm 2026, so với mức lỗ 115,4 triệu USD một năm trước đó. Dyne kết thúc quý với 972,2 triệu USD tiền mặt và chứng khoán có thể bán được, dự kiến sẽ đủ kinh phí hoạt động cho đến đầu năm 2028. Chi phí nghiên cứu và phát triển giảm xuống còn 100,9 triệu USD, trong khi chi phí quản lý tăng 53% lên 24,4 triệu USD để chuẩn bị cho khả năng ra mắt sản phẩm.
Việc nộp hồ sơ quy định theo kế hoạch và khả năng ra mắt z-rostudirsen vào năm 2027 tạo ra một con đường rõ ràng cho tài sản hàng đầu của Dyne. Với nguồn lực tài chính kéo dài đến thời điểm dự kiến ra mắt ứng viên thứ hai vào năm 2028, công ty có vị thế để chuyển đổi từ một công ty công nghệ sinh học giai đoạn phát triển thành một đơn vị thương mại, tùy thuộc vào các phê duyệt của FDA.
Z-rostudirsen gần về đích trong điều trị DMD
Sự tự tin của Dyne theo sau cuộc họp tiền đăng ký giấy phép chế phẩm sinh học (pre-BLA) tích cực với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Công ty có kế hoạch nộp đơn xin Phê duyệt cấp tốc cho z-rostudirsen ở những bệnh nhân DMD có thể áp dụng phương pháp bỏ qua exon 51 vào quý 2 năm 2026.
Hồ sơ nộp sẽ được hỗ trợ bởi dữ liệu dài hạn từ thử nghiệm DELIVER Giai đoạn 1/2. Ở bốn người tham gia được dùng thuốc trong ít nhất một năm, sản lượng dystrophin chưa điều chỉnh đạt mức trung bình 9,48% so với mức bình thường, tăng đáng kể so với mức 0,52% ở thời điểm ban đầu. Dystrophin là protein then chốt bị thiếu ở bệnh nhân DMD và việc phục hồi nó là mục tiêu hàng đầu của quá trình điều trị. Dyne có kế hoạch bắt đầu thử nghiệm Giai đoạn 3 xác nhận toàn cầu vào quý 2 năm 2026 sau khi thống nhất với FDA về thiết kế của thử nghiệm.
Chương trình DM1 xây dựng đà phát triển
Dyne cũng đang thúc đẩy ứng viên dẫn đầu thứ hai, z-basivarsen, cho bệnh loạn dưỡng cơ tăng trương lực loại 1 (DM1). Công ty đã đạt được mục tiêu tuyển dụng 60 người tham gia trong nhóm đăng ký của thử nghiệm ACHIEVE và kỳ vọng sẽ vượt con số đó khi việc tuyển dụng kết thúc trong quý này.
Dữ liệu từ nhóm này, dự kiến vào quý 1 năm 2027, sẽ là cơ sở cho việc nộp BLA tiềm năng để được Phê duyệt cấp tốc vào đầu quý 3 năm 2027. Mốc thời gian này hướng tới khả năng ra mắt tại Hoa Kỳ vào quý 1 năm 2028. Song song đó, Dyne đã bắt đầu thử nghiệm HARMONIA Giai đoạn 3 xác nhận toàn cầu cho z-basivarsen vào tháng 3 năm 2026.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
