Key Takeaways:
(P1) Cytokinetics, Incorporated (Nasdaq: CYTK) thông báo rằng thử nghiệm Giai đoạn 3 quan trọng của họ đối với aficamten trong bệnh cơ tim phì đại không tắc nghẽn (nHCM) đã đạt được cả hai tiêu chí chính, mặc dù cổ phiếu của công ty đã giảm 3,1% sau tin tức này.
(P2) “Bệnh nhân bị HCM không tắc nghẽn hiện không có liệu pháp nào được phê duyệt để điều trị tình trạng tăng co bóp tiềm ẩn liên quan đến căn bệnh này. Chúng tôi hy vọng điều đó sẽ thay đổi với ACACIA-HCM, đây là thử nghiệm lâm sàng đầu tiên chứng minh những cải thiện có ý nghĩa thống kê về khả năng gắng sức và gánh nặng triệu chứng ở bệnh nhân HCM không tắc nghẽn,” Tiến sĩ Fady I. Malik, Phó Chủ tịch Điều hành Nghiên cứu & Phát triển của Cytokinetics cho biết.
(P3) Nghiên cứu ACACIA-HCM cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê trong Điểm tóm tắt lâm sàng của Bảng câu hỏi về bệnh cơ tim Kansas City (KCCQ-CSS) với mức chênh lệch trung bình bình phương tối thiểu là 3,0 so với giả dược (p=0,021), cho thấy gánh nặng triệu chứng do bệnh nhân tự báo cáo đã thuyên giảm. Thử nghiệm cũng đạt được tiêu chí chính khác về hiệu suất tập thể dục tối đa (pVO2), cho thấy mức chênh lệch 0,67 mL/kg/phút so với giả dược (p=0,003). Các tiêu chí phụ quan trọng, bao gồm cải thiện Phân loại chức năng NYHA và giảm dấu ấn sinh học NT-proBNP, cũng đạt được với ý nghĩa thống kê cao (p<0,001).
(P4) Dữ liệu tích cực này định vị aficamten là một liệu pháp tiềm năng đầu tiên trong phân khúc cho nHCM, một tình trạng hiện chưa có phương pháp điều trị nào được phê duyệt nhắm vào nguyên nhân gốc rễ. Tuy nhiên, phản ứng của thị trường đã bị kìm hãm bởi dữ liệu an toàn, cho thấy 10% người tham gia dùng aficamten bị giảm phân suất tống máu thất trái (LVEF) xuống dưới 50%, so với chỉ 1% ở nhóm giả dược.
Thử nghiệm ACACIA-HCM là một nghiên cứu đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có kiểm soát giả dược với sự tham gia của 516 người. Bệnh nhân được điều trị bằng aficamten hoặc giả dược trong tối đa 72 tuần. Công ty báo cáo không có tín hiệu an toàn mới nào được xác định trong thử nghiệm. Tuy nhiên, hai người tham gia dùng aficamten đã gặp phải biến cố bất lợi nghiêm trọng là suy tim liên quan đến LVEF giảm xuống dưới 50%, và việc điều trị đã bị gián đoạn ở 3% bệnh nhân dùng thuốc do LVEF giảm xuống dưới 40%.
Aficamten, được bán trên thị trường với tên MYQORZO® cho tình trạng bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn (oHCM), là một chất ức chế myosin tim được thiết kế để giảm tình trạng tăng co bóp của cơ tim.
Kết quả cung cấp một lộ trình rõ ràng cho các cuộc thảo luận với cơ quan quản lý, tiềm năng mở rộng chỉ định của aficamten cho một nhóm bệnh nhân rộng hơn. Cytokinetics có kế hoạch trình bày kết quả đầy đủ từ ACACIA-HCM tại một hội nghị y khoa sắp tới và thảo luận với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
