Cổ phiếu của CorMedix Therapeutics (Nasdaq: CRMD) đã tăng vọt sau khi công bố kết quả sơ bộ tích cực từ nghiên cứu Giai đoạn III then chốt của thuốc chống nấm REZZAYO® (rezafungin), đạt được điểm cuối chính trong việc ngăn ngừa các bệnh nấm xâm lấn ở những bệnh nhân cấy ghép có nguy cơ cao.
"Chúng tôi tin rằng kết quả tích cực của nghiên cứu ReSPECT Giai đoạn III này củng cố đáng kể đề xuất giá trị tiềm năng dài hạn của REZZAYO đối với bệnh nhân và bác sĩ lâm sàng," Joseph Todisco, Chủ tịch & Giám đốc điều hành của CorMedix Therapeutics cho biết. "Kết quả sơ bộ của ReSPECT cho thấy hiệu quả lâm sàng trong việc ngăn ngừa cả ba mầm bệnh được đo lường, cũng như sự khác biệt tích cực trong một số điểm cuối phụ liên quan đến an toàn."
Thử nghiệm ReSPECT toàn cầu đã chứng minh rằng rezafungin không thua kém phác đồ kháng khuẩn tiêu chuẩn, với tỷ lệ sống sót không nhiễm nấm là 60,7% vào Ngày 90 cho nhóm sử dụng rezafungin, so với 59,0% cho nhóm đối chứng. Thuốc cũng cho thấy hồ sơ an toàn thuận lợi, với ít trường hợp ngừng điều trị do độc tính và giảm tương tác thuốc-thuốc.
Kết quả này mở đường cho CorMedix tìm kiếm một chỉ định mở rộng cho rezafungin, vốn đã được phê duyệt để điều trị nhiễm nấm máu và nhiễm nấm Candida xâm lấn. Công ty đang đặt mục tiêu nộp Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) vào nửa cuối năm 2026, nhằm thâm nhập vào thị trường dự phòng tại Mỹ mà họ ước tính trị giá hơn 2 tỷ USD.
Chi tiết thử nghiệm và Hồ sơ an toàn
Nghiên cứu ReSPECT là một thử nghiệm đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi đánh giá rezafungin dùng một lần mỗi tuần so với phác đồ tiêu chuẩn hàng ngày để dự phòng nhiễm trùng do Candida, Aspergillus và Pneumocystis gây ra. Nhóm bệnh nhân này bị ức chế miễn dịch cao và cần dự phòng nấm kéo dài, một bối cảnh mà lịch trình dùng thuốc mỗi tuần một lần có khả năng dung nạp tốt có thể mang lại lợi thế đáng kể.
Ngoài việc đáp ứng điểm cuối không thua kém chính, nghiên cứu còn làm nổi bật các lợi ích phụ quan trọng. Rezafungin cho thấy một hồ sơ thuận lợi liên quan đến các tác dụng phụ phát sinh trong quá trình điều trị dẫn đến giảm liều, gián đoạn hoặc rút khỏi thuốc nghiên cứu. Tỷ lệ tử vong tương đương giữa hai nhóm.
Con đường hướng tới sự phê duyệt mở rộng
CorMedix, đơn vị nắm giữ quyền thương mại tại Hoa Kỳ thông qua công ty con Melinta Therapeutics, có kế hoạch yêu cầu một cuộc họp trước NDA với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) trong những tháng tới. Thử nghiệm này, do Mundipharma tài trợ (đơn vị nắm giữ bản quyền bên ngoài Hoa Kỳ), cung cấp nền tảng cho nỗ lực pháp lý này.
Rezafungin, một loại echinocandin thế hệ tiếp theo, có quyền độc quyền thuốc mồ côi đến năm 2035 và bảo hộ bằng sáng chế đến năm 2038 tại Hoa Kỳ, mang lại một chặng đường dài để thương mại hóa nếu chỉ định mở rộng được phê duyệt. Tỷ lệ tử vong hiện tại đối với bệnh nấm Candida xâm lấn có thể lên tới 40%, nhấn mạnh nhu cầu về các lựa chọn điều trị và phòng ngừa hiệu quả và dung nạp tốt.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
