Các điểm chính:
(P1) Clinuvel Pharmaceuticals đã nhận được lời khuyên khoa học cuối cùng từ Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu cho thử nghiệm giai đoạn III then chốt của thuốc SCENESSE® dưới dạng phương pháp điều trị bệnh bạch biến, với nghiên cứu trên 300 bệnh nhân dự kiến bắt đầu vào nửa cuối năm 2026.
(P2) "Cuộc đối thoại mất một năm nhưng cuối cùng đã dẫn đến một lập trường thống nhất từ Cơ quan, những người hiện đã nắm bắt đầy đủ về chương trình SCENESSE® và các kết quả mong đợi có thể có trong điều trị bệnh bạch biến," Tiến sĩ Emilie Rodenburger, Giám đốc các vấn đề lâm sàng toàn cầu của Clinuvel, cho biết.
(P3) Nghiên cứu CUV107 sẽ sử dụng tiêu chí đánh giá chính là T-VASI50, đo lường tỷ lệ bệnh nhân đạt được mức tái sắc tố từ 50% trở lên trên toàn bộ cơ thể, ngoại trừ bàn tay và bàn chân. Tiêu chí đánh giá phụ quan trọng, F-VASI75, sẽ đánh giá mức tái sắc tố từ 75% trở lên ở vùng đầu và cổ. EMA khuyên rằng nên ưu tiên các bệnh nhân có màu da sẫm hơn (Fitzpatrick IV-V-VI).
(P4) Hướng dẫn của EMA cung cấp một lộ trình quản lý rõ ràng hơn cho SCENESSE® trong bệnh bạch biến, một tình trạng ảnh hưởng đến 2% dân số mà không có liệu pháp nào được phê duyệt cho bệnh diện rộng. Cơ quan này sẽ sử dụng phương pháp tiếp cận "tổng thể bằng chứng", kết hợp các kết quả do bệnh nhân báo cáo và bằng chứng hình ảnh, có thể hỗ trợ cho đơn đăng ký cấp phép lưu hành trong tương lai.
Lời khuyên khoa học, được đưa ra sau hơn một năm thảo luận, đã củng cố thiết kế cho nghiên cứu CUV107. Thử nghiệm này sẽ so sánh SCENESSE® kết hợp với liệu pháp quang trị liệu bằng tia cực tím B dải hẹp (NB-UVB) so với chỉ dùng liệu pháp NB-UVB.
Sự nhấn mạnh của EMA vào "tổng thể bằng chứng" có nghĩa là mặc dù tiêu chí T-VASI50 là chính, nhưng nó sẽ không phải là yếu tố duy nhất quyết định hiệu quả. Đánh giá cũng sẽ xem xét kỹ lưỡng quan điểm của bệnh nhân, được thu thập thông qua năm cuộc khảo sát tích hợp dành cho bệnh nhân và bác sĩ, và bằng chứng hình ảnh về sự tái sắc tố. Cách tiếp cận này thừa nhận tầm quan trọng của những thay đổi có thể nhìn thấy đối với bệnh nhân, đặc biệt là đối với một căn bệnh có tác động đáng kể đến chất lượng cuộc sống.
Bệnh bạch biến là một chứng rối loạn da đặc trưng bởi sự mất dần các tế bào sản xuất sắc tố, dẫn đến các mảng trắng trên da. Ước tính có khoảng 0,5% đến 2% dân số toàn cầu mắc bệnh này. Sự tương phản giữa vùng da bị ảnh hưởng và không bị ảnh hưởng rõ rệt nhất ở những người có tông màu da sẫm hơn, khiến căn bệnh dễ nhận thấy hơn và thường làm tăng gánh nặng tâm lý xã hội. Khuyến nghị của EMA tập trung vào nhóm bệnh nhân này trước tiên là sự thừa nhận nhu cầu chưa được đáp ứng này.
SCENESSE® (afamelanotide) đã được phê duyệt ở Châu Âu, Mỹ, Israel và Úc để ngăn ngừa độc tính ánh sáng ở bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh nguyên hồng cầu chuyển hóa protoporphyrin (EPP). Một thử nghiệm bệnh bạch biến thành công sẽ mở rộng đáng kể thị trường của loại thuốc này.
Hướng dẫn từ EMA, mặc dù không mang tính ràng buộc, là một bước quan trọng làm giảm sự không chắc chắn về quy định cho Clinuvel. Chất xúc tác lớn tiếp theo của công ty sẽ là việc bắt đầu nghiên cứu CUV107 vào nửa cuối năm 2026, với việc các nhà đầu tư sẽ theo dõi dữ liệu cuối cùng về các tiêu chí T-VASI50 và F-VASI75.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
