Các điểm chính:
(Với sự hỗ trợ từ Sam Goldstein)
Celcuity Inc. (Nasdaq: CELC) đã chứng kiến giá cổ phiếu tăng vọt sau khi thông báo rằng thuốc thử nghiệm gedatolisib của họ đã mang lại sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê về thời gian sống thêm không tiến triển (PFS) trong một thử nghiệm giai đoạn 3, tạo tiền đề cho một tiêu chuẩn chăm sóc mới tiềm năng cho một bộ phận lớn bệnh nhân ung thư vú.
"VIKTORIA-1 là nghiên cứu giai đoạn 3 đầu tiên chứng minh rằng việc ngăn chặn toàn diện con đường PI3K/AKT/mTOR, hay PAM, có thể cải thiện đáng kể kết quả cho bệnh nhân có đột biến PIK3CA so với các liệu pháp chỉ nhắm vào một thành phần duy nhất của con đường này," Sara Hurvitz, đồng nghiên cứu viên chính của thử nghiệm và là Phó Chủ tịch Cấp cao của Ban Nghiên cứu Lâm sàng tại Trung tâm Ung thư Fred Hutch, cho biết trong một tuyên bố.
Nhóm bệnh nhân đột biến PIK3CA trong thử nghiệm VIKTORIA-1 bao gồm những bệnh nhân ung thư vú tiến triển có thụ thể nội tiết dương tính, HER2 âm tính, những người có bệnh tiến triển sau khi điều trị bằng thuốc ức chế CDK4/6. Phân tích chính cho thấy liệu pháp kết hợp ba gedatolisib—gedatolisib, fulvestrant và palbociclib—vượt trội hơn so với nhóm đối chứng dùng alpelisib và fulvestrant trong việc cải thiện PFS. Một phân tích phụ về liệu pháp kết hợp đôi gedatolisib-fulvestrant cũng cho thấy lợi ích PFS đáng kể.
Dữ liệu tích cực này mở đường cho một Đơn xin bổ sung thuốc mới gửi lên FDA Hoa Kỳ. Với khoảng 40% phân nhóm ung thư vú phổ biến nhất là HR+/HER2- có đột biến PIK3CA, kết quả này giúp Celcuity có vị thế giải quyết một lượng lớn bệnh nhân có các lựa chọn hạn chế. Công ty đã có ngày PDUFA là 17 tháng 7 năm 2026 cho gedatolisib ở những bệnh nhân PIK3CA loại hoang dã.
Gedatolisib là một chất ức chế đa mục tiêu, ngăn chặn cả bốn đồng dạng PI3K loại I cũng như mTORC1 và mTORC2. Việc ngăn chặn toàn diện con đường truyền tín hiệu PAM này là một điểm khác biệt chính so với các chất ức chế đơn mục tiêu hiện đang được phê duyệt, chẳng hạn như chất ức chế đặc hiệu PI3Kα alpelisib (Piqray) của Novartis AG. Bằng cách nhắm vào nhiều điểm, gedatolisib được thiết kế để ngăn chặn sự kháng thuốc thích nghi có thể xảy ra khi các khối u vượt qua một mục tiêu đơn lẻ bị ngăn chặn.
Ung thư vú HR+/HER2-, chiếm khoảng 70% tổng số ca bệnh, được thúc đẩy bởi ba con đường truyền tín hiệu chính. Mặc dù các liệu pháp nhắm vào các con đường này đã tồn tại, nhưng tình trạng kháng thuốc thường phát triển, tạo ra nhu cầu chưa được đáp ứng cao đối với các phương pháp điều trị ở các bước sau. Thuốc của Celcuity nhằm mục đích khắc phục điều này bằng cách đóng toàn bộ con đường PAM cùng một lúc.
Sau kết quả sơ bộ tích cực, Celcuity có kế hoạch gửi dữ liệu VIKTORIA-1 cho FDA và các cơ quan quản lý toàn cầu khác. Kết quả chi tiết sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) vào ngày 2 tháng 6 năm 2026, trong một phiên thuyết trình miệng đột phá (Tóm tắt: LBA1008).
Đà phát triển của công ty được củng cố bởi sự xem xét ưu tiên của FDA đối với gedatolisib cho nhóm bệnh nhân PIK3CA loại hoang dã (WT) từ cùng thử nghiệm VIKTORIA-1. Một quyết định cho nhóm đó dự kiến sẽ được đưa ra vào ngày PDUFA là 17 tháng 7 năm 2026. Thành công ở cả hai nhóm đột biến và loại hoang dã sẽ mở rộng đáng kể thị trường tiềm năng của thuốc, xác nhận chiến lược phát triển dài hạn của công ty cho tài sản này. Celcuity có đủ nguồn tiền mặt để hỗ trợ các hoạt động quản lý và thương mại hóa tiềm năng sắp tới.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
