Các điểm chính:
(P1) Atossa Therapeutics Inc. cho thấy loại thuốc đường uống Endoxifen của họ đã làm giảm đáng kể mật độ mô vú trên X-quang, một yếu tố nguy cơ chính gây ung thư vú, với liều 1 mg làm giảm 19,3% mật độ trong một nghiên cứu Giai đoạn 2 trên 240 bệnh nhân, định vị đây là một giải pháp thay thế có khả năng dung nạp tốt hơn cho liệu pháp phòng ngừa tiêu chuẩn.
(P2) "Dữ liệu này là một bước quan trọng hướng tới việc định nghĩa lại việc phòng ngừa ung thư vú," Steven Quay, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Atossa Therapeutics cho biết. "Bằng cách sử dụng Endoxifen trực tiếp, chúng tôi tin rằng có cơ hội để duy trì lợi ích sinh học của việc phòng ngừa nội tiết trong khi cải thiện khả năng dự đoán và có khả năng cải thiện khả năng dung nạp."
(P3) Kết quả, được công bố trên Tạp chí của Viện Ung thư Quốc gia, cho thấy cả liều 1 mg và 2 mg hàng ngày đều đạt được tiêu chí đánh giá chính. Liều 1 mg đạt mức giảm mật độ 19,3% (p=0,004) và liều 2 mg giảm 26,5% (p<0,001) so với giả dược trong sáu tháng. Tỷ lệ ngừng thuốc do các biến cố bất lợi đối với liều 1 mg tương đương với giả dược, với lần lượt là 5 và 4 người tham gia, so với 11 người ở liều 2 mg.
(P4) Thử nghiệm thành công giúp giảm bớt rủi ro cho ứng cử viên hàng đầu của Atossa và cung cấp một lộ trình rõ ràng cho chiến lược liều thấp hơn. Đối với các nhà đầu tư, điều này tạo ra sự khác biệt giữa Endoxifen và tamoxifen thông thường bằng cách cung cấp hồ sơ an toàn tiềm năng tốt hơn, có thể chiếm lĩnh thị trường những phụ nữ còn ngần ngại sử dụng các lựa chọn hiện tại. Công ty hiện có khả năng sẽ tiến tới một thử nghiệm then chốt để xác nhận liệu việc giảm mật độ có dẫn đến tỷ lệ mắc ung thư thấp hơn hay không.
Thuốc của Atossa, (Z)-endoxifen, là chất chuyển hóa có hoạt tính điều trị mạnh nhất của tamoxifen, một loại thuốc đã được FDA chấp thuận từ lâu để giảm nguy cơ ung thư vú. Việc sử dụng Tamoxifen đã bị hạn chế bởi các tác dụng phụ và thực tế là hiệu quả của nó có thể thay đổi tùy thuộc vào cách cơ thể cá nhân chuyển hóa nó. Bằng cách sử dụng Endoxifen trực tiếp, Atossa đặt mục tiêu cung cấp một phương pháp điều trị nhất quán và dễ dung nạp hơn.
Dữ liệu thử nghiệm KARISMA hỗ trợ phương pháp này, đặc biệt là đối với liều 1 mg. Các nhà nghiên cứu lưu ý rằng việc giảm MBD có ý nghĩa đã xảy ra ở nồng độ huyết tương Endoxifen tương đối thấp (khoảng 3–4 ng/mL), với các tác dụng phụ như triệu chứng vận mạch (bốc hỏa) trở nên nổi bật hơn ở nồng độ cao hơn liên quan đến liều 2 mg. Điều này mang lại cho công ty cơ sở vững chắc để đưa liều 1 mg vào các nghiên cứu lớn hơn trong tương lai.
Đối với các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng như Atossa, dữ liệu Giai đoạn 2 tích cực là một điểm xoay chuyển giá trị quan trọng. Nó cung cấp bằng chứng mạnh mẽ đầu tiên về hiệu quả và an toàn trên một nhóm bệnh nhân, làm tăng đáng kể xác suất thành công trong các thử nghiệm giai đoạn sau. Thách thức này là phổ biến trong ngành, như đã thấy với công ty cùng ngành Avalo Therapeutics (Nasdaq: AVTX), gần đây đã công bố kết quả Giai đoạn 2 tích cực của riêng mình cho một phương pháp điều trị bệnh viêm.
Mặc dù kết quả của Atossa rất khả quan, công ty lưu ý rằng các nghiên cứu trong tương lai là cần thiết để chứng minh rằng việc giảm mật độ vú được quan sát thấy sẽ chuyển thành tỷ lệ mắc ung thư vú thấp hơn. Điều này sẽ đòi hỏi một thử nghiệm Giai đoạn 3 lớn hơn, dài hơn và tốn kém hơn. Khả năng tài trợ cho sự phát triển này của công ty sẽ là trọng tâm chính của các nhà đầu tư. Các báo cáo tài chính mới nhất của Atossa sẽ được xem xét kỹ lưỡng về dòng tiền mặt và nhu cầu huy động thêm vốn tiềm năng.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
