Thuốc Ultomiris của AstraZeneca Plc đã đạt được tiêu chí đánh giá chính trong một thử nghiệm giai đoạn cuối đối với bệnh thận hiếm gặp là bệnh thận IgA, cho thấy lượng protein trong nước tiểu giảm có ý nghĩa thống kê ở tuần thứ 34.
Jonathan Barratt, giáo sư tại Đại học Leicester và là điều tra viên của thử nghiệm I CAN, cho biết: "Kết quả sơ bộ của I CAN chứng minh rằng việc ngăn chặn kích hoạt bổ thể giai đoạn cuối... có thể đóng một vai trò đầy hứa hẹn trong việc giảm protein niệu".
Trong phân tích sơ bộ được chỉ định trước của thử nghiệm Giai đoạn 3, sự giảm protein niệu đã được quan sát thấy sớm nhất là vào tuần thứ 10. Thử nghiệm sẽ tiếp tục hướng tới tiêu chí đánh giá chính khác, đó là sự thay đổi chức năng thận được đo bằng eGFR vào tuần thứ 106. Hồ sơ an toàn nhất quán với các nghiên cứu trước đó, không có mối lo ngại mới nào được xác định.
Dữ liệu tích cực này đưa AstraZeneca tiến một bước gần hơn đến việc cạnh tranh với Filspari của Travere Therapeutics Inc., vốn đã được Hoa Kỳ phê duyệt cho bệnh thận IgA vào tháng 2 năm 2023. Với hơn 560.000 người được chẩn đoán mắc IgAN tại Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản, thị trường này là một cơ hội đáng kể cho các nhà sản xuất thuốc tập trung vào các bệnh hiếm gặp.
Tìm hiểu sâu hơn Bệnh thận IgA, hay IgAN, là một bệnh thận viêm tiến triển gây ra bởi sự tích tụ của các protein IgA bất thường. Sự lắng đọng này kích hoạt hệ thống bổ thể của cơ thể, dẫn đến viêm làm hỏng khả năng lọc máu của thận và cuối cùng có thể dẫn đến bệnh thận giai đoạn cuối cần lọc máu hoặc cấy ghép.
Ultomiris, có tên hóa học là ravulizumab, là một chất ức chế bổ thể C5. Nó hoạt động bằng cách ngăn chặn dòng thác bổ thể giai đoạn cuối, một phần của hệ thống miễn dịch mà khi bị kích hoạt quá mức có thể khiến cơ thể tấn công các tế bào của chính mình. Thuốc đã được phê duyệt để điều trị một số chứng rối loạn máu và thần kinh hiếm gặp khác.
Tiếp theo là gì AstraZeneca cho biết họ có kế hoạch nộp dữ liệu sơ bộ cho các cơ quan quản lý để tìm kiếm sự phê duyệt nhanh chóng tại các thị trường chính.
Thành công này là một bước phát triển then chốt cho đơn vị bệnh hiếm gặp của AstraZeneca, Alexion, khi đơn vị này tìm cách mở rộng các ứng dụng cho Ultomiris. Dữ liệu đầy đủ từ thử nghiệm I CAN, dự kiến vào tuần thứ 106, sẽ rất quan trọng để đảm bảo phê duyệt đầy đủ và cạnh tranh trong việc bảo tồn chức năng thận lâu dài. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi các hồ sơ pháp lý và khả năng thâm nhập thị trường của một đối thủ cạnh tranh lớn mới trong không gian IgAN.
Bài viết này chỉ dành cho mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
