Arvinas Inc. (Nasdaq: ARVN) đã nhận được sự chấp thuận mang tính bước ngoặt của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho thuốc ung thư Vepdegestrant, liệu pháp đầu tiên được phê duyệt dựa trên sự phân hủy protein PROTAC, giúp kéo dài thời gian sống thêm không tiến triển lên 138% trong một thử nghiệm then chốt.
“Việc phê duyệt VEPPANU là một thành tựu mang tính xác định đối với Arvinas và phản ánh đỉnh cao của hơn một thập kỷ làm việc tập trung để chuyển đổi khoa học PROTAC của chúng tôi thành liệu pháp được phê duyệt đầu tiên,” Tiến sĩ Randy Teel, Chủ tịch và Giám đốc điều hành tại Arvinas, cho biết trong một tuyên bố.
Sự chấp thuận cho Vepdegestrant, tên thương hiệu là VEPPANU, dành cho người lớn mắc ung thư vú tiến triển hoặc di căn có thụ thể ER dương tính, HER2 âm tính với đột biến ESR1 đã tiến triển sau ít nhất một dòng liệu pháp nội tiết. Trong thử nghiệm VERITAC-2, bệnh nhân có các đột biến này đạt thời gian sống thêm không tiến triển trung bình là 5,0 tháng với Vepdegestrant, so với 2,1 tháng ở những người điều trị bằng liệu pháp tiêu chuẩn fulvestrant. Tỷ lệ đáp ứng khách quan là 19% cho nhóm Vepdegestrant, gần gấp năm lần so với mức 4% thấy ở nhóm fulvestrant.
Sự chấp thuận này xác nhận toàn bộ nền tảng PROTAC của Arvinas, vốn khai thác bộ máy tế bào của chính cơ thể để phá hủy các protein gây bệnh. Đồng thời với tin tức này, Arvinas và đối tác Pfizer Inc. (NYSE: PFE) đã công bố thỏa thuận cấp phép toàn cầu độc quyền cho Vepdegestrant với Rigel Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RIGL). Thỏa thuận cung cấp khoản thanh toán trả trước 85 triệu USD và lên tới 320 triệu USD tiền cột mốc trong tương lai, cộng với bản quyền phân cấp.
Theo các điều khoản của thỏa thuận, Rigel sẽ đảm nhận việc phát triển và thương mại hóa toàn cầu. Arvinas và Pfizer sẽ nhận được 70 triệu USD ban đầu và thêm 15 triệu USD sau khi hoàn thành các hoạt động chuyển giao. Rigel cũng sẽ đóng góp tới 40 triệu USD cho các hoạt động phát triển đang diễn ra hiện nay. Giao dịch này cho phép Arvinas củng cố bảng cân đối kế toán của mình, với việc công ty báo cáo tiền mặt và chứng khoán thị trường đạt 614,9 triệu USD tính đến ngày 31 tháng 3 năm 2026, mức mà công ty tin là đủ để tài trợ cho các hoạt động đến nửa cuối năm 2028.
Quyết định của FDA hỗ trợ tiềm năng của danh mục thuốc phân hủy protein rộng lớn hơn của Arvinas. Các chương trình chính bao gồm ARV-102 cho bệnh Parkinson, ARV-806 nhắm vào ung thư đột biến KRAS và một số ứng cử viên khác trong giai đoạn phát triển sớm cho ung thư và các bệnh hiếm gặp.
Việc phê duyệt Vepdegestrant đóng vai trò là một sự kiện giảm rủi ro lớn cho nền tảng công nghệ của Arvinas. Các nhà đầu tư hiện sẽ tập trung vào đợt ra mắt thương mại thành công của Rigel và dữ liệu sắp tới từ các tài sản đường ống của Arvinas trong suốt năm 2026.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
