Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt mở rộng nhãn thuốc cho Vyvgart và Vyvgart Hytrulo của argenx SE, biến nó thành phương pháp điều trị đầu tiên cho tất cả bệnh nhân người lớn bị nhược cơ toàn thân (gMG), một bệnh tự miễn hiếm gặp và mãn tính gây yếu cơ nghiêm trọng.
"Sự phê duyệt ngày hôm nay có nghĩa là tất cả bệnh nhân gMG người lớn, bất kể loại huyết thanh nào, giờ đây đều có thể hưởng lợi từ sự khởi phát nhanh chóng, kiểm soát bệnh bền vững và hồ sơ an toàn thuận lợi của VYVGART," Luc Truyen, Giám đốc Y tế tại argenx cho biết. "Đối với các bác sĩ lâm sàng, điều này giúp đơn giản hóa các quyết định điều trị, thể hiện một bước tiến lớn trong việc tiếp cận càng nhiều bệnh nhân đang sống chung với gMG càng tốt."
Việc phê duyệt dựa trên nghiên cứu ADAPT SERON Giai đoạn 3, thử nghiệm lớn nhất cho đến nay đối với những bệnh nhân gMG thiếu kháng thể thụ thể acetylcholine (AChR) phổ biến. Nghiên cứu đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê trong điểm số Các hoạt động sinh hoạt hàng ngày của bệnh Nhược cơ (MG-ADL), với các bệnh nhân cho thấy sự cải thiện trung bình là 3,35 điểm so với ban đầu ở tuần thứ tư (p=0.0068). Phương pháp điều trị được dung nạp tốt, với hồ sơ an toàn nhất quán với các nghiên cứu trước đó.
Quyết định này mở rộng đáng kể thị trường tiềm năng của Vyvgart, vốn trước đây chỉ bao phủ khoảng 80% bệnh nhân gMG dương tính với kháng thể AChR. Nhãn mới bổ sung thêm những bệnh nhân dương tính với kháng thể kháng MuSK hoặc kháng LRP4, cũng như những người âm tính với cả ba loại kháng thể, một nhóm vốn có lịch sử bị loại khỏi nhiều thử nghiệm lâm sàng và phải đối mặt với gánh nặng bệnh tật cao hơn.
Một tiêu chuẩn chăm sóc mới
Bệnh nhược cơ toàn thân có thể làm suy yếu các khía cạnh cơ bản của cuộc sống, bao gồm khả năng nói, thị giác, nuốt và thở. Đối với khoảng 20% bệnh nhân không có kháng thể AChR, việc chẩn đoán và quản lý đặc biệt khó khăn.
“Trong một thời gian quá dài, những bệnh nhân gMG không có AChR-Ab có thể phát hiện được đã bị bỏ lại phía sau, cảm thấy lạc lõng và bị loại khỏi việc tiếp nhận các phương pháp điều trị đặc hiệu cho căn bệnh của họ, dẫn đến việc bệnh nhân phải chịu gánh nặng đau khổ cao hơn,” Allison Foss, Giám đốc điều hành của Hiệp hội Nhược cơ cho biết. “Sự phê duyệt này xác nhận rằng bệnh nhân gMG không có AChR-Ab có thể hưởng lợi từ một phương pháp điều trị nhắm mục tiêu, mang lại niềm hy vọng cho hàng ngàn người trong cộng đồng của chúng tôi.”
Vyvgart, một chất ức chế thụ thể Fc sơ sinh (FcRn), hoạt động bằng cách giảm số lượng tự kháng thể IgG lưu thông gây ra bệnh. Thuốc có sẵn dưới cả dạng truyền tĩnh mạch (Vyvgart) và tiêm dưới da (Vyvgart Hytrulo).
Việc phê duyệt mở rộng củng cố vị thế dẫn đầu của argenx trong lĩnh vực gMG và được kỳ vọng sẽ là động lực tăng trưởng đáng kể cho công ty. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi mức độ tiếp nhận doanh số ban đầu trong nhóm bệnh nhân mở rộng này, với chương trình hỗ trợ bệnh nhân của công ty, My VYVGART Path, đã sẵn sàng để tạo điều kiện tiếp cận.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
