Alnylam Pharmaceuticals và Inceptive Nucleics đã thiết lập một hợp tác chiến lược về AI trị giá lên tới 2 tỷ USD nhằm đẩy nhanh quá trình khám phá các liệu pháp RNAi. Thỏa thuận kết hợp hơn 20 năm dữ liệu siRNA độc quyền của Alnylam với các mô hình nền tảng về sự sống của Inceptive, hướng tới việc đưa thiết kế thuốc vượt khỏi phương pháp thử-sai sang tối ưu hóa phân tử dự đoán bằng AI.
Alnylam Pharmaceuticals Inc. và Inceptive Nucleics Inc. đã công bố một hợp tác chiến lược trị giá lên tới 2 tỷ USD, kết hợp dữ liệu độc quyền của công ty tiên phong RNAi với các mô hình nền tảng AI tạo sinh nhằm đẩy nhanh quá trình khám phá các liệu pháp RNAi mới. Thỏa thuận bao gồm 30 triệu USD thanh toán trước, gồm tiền mặt và việc mua cổ phần của Inceptive, cùng với các khoản thanh toán bổ sung gắn với các mốc tiền lâm sàng, quy định và thương mại.
"Hầu hết thiết kế thuốc vẫn hoạt động thông qua quá trình thử và sai, thử nghiệm hàng nghìn phân tử và hy vọng có thứ hiệu quả," Jakob Uszkoreit, đồng sáng lập kiêm giám đốc điều hành của Inceptive, người đồng phát minh ra kiến trúc Transformer nền tảng cho các mô hình ngôn ngữ lớn hiện đại, cho biết. "Inceptive được xây dựng trên một tiền đề khác: rằng sự sống tuân theo những quy tắc phức tạp đến mức chỉ có AI mới có thể học được chúng."
Mô hình nền tảng của Inceptive học các mô hình nền tảng của sinh học và có thể thích ứng giữa các phương thức điều trị mà không cần đào tạo lại. Trong công việc khám phá chung, mô hình đã đạt được hiệu suất đặc biệt trong vòng vài tuần, mô tả đặc điểm các phân tử siRNA — thành phần hoạt chất trong các liệu pháp RNAi — từ các bộ dữ liệu tương đối nhỏ. Sự hợp tác này nhằm mô hình hóa các mRNA mục tiêu, khám phá các biến đổi hóa học mới và dự đoán các ứng viên hiệu suất cao nhất trong các mô hình tiền lâm sàng, giúp Alnylam ưu tiên các phân tử và cải thiện năng suất thí nghiệm.
Liên minh này thúc đẩy chiến lược Alnylam 2030 của Alnylam nhằm mở rộng đường ống phát triển vượt ra ngoài sáu loại thuốc đã được phê duyệt mà công ty đã xây dựng trong hai thập kỷ nghiên cứu RNAi. Đối với Inceptive, được thành lập vào năm 2021 và được hỗ trợ bởi a16z, NVIDIA, S32 và Obvious, thỏa thuận này mang lại sự công nhận cho phương pháp liên ngành của họ — đào tạo các mô hình AI trên dữ liệu sinh học đa dạng và thiết kế các thí nghiệm phòng thí nghiệm ướt để tạo ra dữ liệu đào tạo còn thiếu ở quy mô lớn. Alnylam có được quyền tiếp cận tài năng AI của Inceptive, bao gồm Uszkoreit và những người tiên phong trong các phương pháp tạo dữ liệu đào tạo có khả năng mở rộng nhờ AI.
Tại sao AI lại quan trọng đối với thiết kế RNAi. Can thiệp RNA, hay RNAi, là một cơ chế tế bào từng đoạt giải Nobel sử dụng các phân tử RNA nhỏ để im lặng các gen cụ thể bằng cách phân hủy RNA thông tin của chúng trước khi nó có thể sản xuất protein. Thách thức luôn là thiết kế các phân tử siRNA có hiệu lực cao, ổn định và có thể đưa đến đúng mô — một bài toán tổ hợp với không gian tìm kiếm khổng lồ. Thiết kế thuốc truyền thống thử nghiệm hàng nghìn ứng viên theo phương pháp thực nghiệm; các mô hình của Inceptive nhằm dự đoán trình tự và biến đổi hóa học nào sẽ hiệu quả trước khi chúng đi vào phòng thí nghiệm.
Bối cảnh cạnh tranh nóng lên. Thỏa thuận này đặt Alnylam và Inceptive vào điểm giao thoa của hai trong số những lĩnh vực tiên phong năng động nhất của công nghệ sinh học: liệu pháp RNA và khám phá thuốc dựa trên AI. Các đối thủ trong lĩnh vực RNA bao gồm Ionis Pharmaceuticals Inc., công ty sử dụng oligonucleotide antisense, và Moderna Inc., công ty ứng dụng công nghệ mRNA trên các vắc-xin và liệu pháp. Về phía AI, các công ty như Recursion Pharmaceuticals Inc. (gần đây được Valo Health, do Nvidia hậu thuẫn, mua lại) và Insilico Medicine đã theo đuổi học máy cho khám phá phân tử nhỏ và mục tiêu, mặc dù ít công ty tập trung cụ thể vào các loại thuốc RNA dựa trên trình tự. Phương pháp mô hình nền tảng của Inceptive — tổng quát hóa trên siRNA, ASO, peptide và mRNA mà không cần đào tạo lại — tạo nên sự khác biệt so với các nền tảng AI hẹp hơn.
Góc nhìn cho nhà đầu tư. Cổ phiếu Alnylam (ALNY) được giao dịch như một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn thương mại với sáu sản phẩm đã ra mắt và một đường ống phát triển hiện được hưởng lợi từ khám phá được tăng tốc bởi AI. Khoản thanh toán trước 30 triệu USD là khiêm tốn so với vốn hóa thị trường của Alnylam, nhưng tổng giá trị thỏa thuận 2 tỷ USD cho thấy tầm quan trọng chiến lược mà nền tảng của Inceptive có thể mang lại cho việc mở rộng đường ống phát triển. Đối với Inceptive, quan hệ đối tác này mang lại một đối tác danh giá và một nguồn doanh thu vượt ra ngoài nguồn tài trợ vốn cổ phần. Câu hỏi chính cho các nhà đầu tư là liệu các phân tử siRNA do AI dự đoán có chuyển đổi thành tỷ lệ thành công lâm sàng cao hơn hay không — một chỉ số sẽ mất nhiều năm để đo lường nhưng có thể thay đổi cơ bản nền kinh tế của việc phát triển thuốc RNA.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích cung cấp thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
