Liệu pháp ung thư thử nghiệm Cema-Cel của Allogene Therapeutics đã đạt tỷ lệ làm sạch bệnh tồn lưu tối thiểu (MRD) là 58,3% trong một thử nghiệm quan trọng đối với ung thư hạch tế bào B lớn, một kết quả giúp củng cố đáng kể hồ sơ của nó như một phương pháp điều trị củng cố mới tiềm năng cho những bệnh nhân mới được chẩn đoán.
Zachary Roberts, M.D., Ph.D., Phó Chủ tịch điều hành Nghiên cứu & Phát triển và Giám đốc Y tế tại Allogene cho biết: "Dữ liệu giữa kỳ ALPHA3 cung cấp bằng chứng thuyết phục rằng Cema-Cel có thể tạo ra các đợt thuyên giảm sớm và sâu, có thể cải thiện kết quả lâu dài cho bệnh nhân LBCL bước một".
Nghiên cứu ALPHA3 giai đoạn 2 cho thấy sự khác biệt tuyệt đối 41,6% về tỷ lệ làm sạch MRD giữa nhóm sử dụng Cema-Cel và nhóm quan sát, vốn có tỷ lệ 16,7%. Kết quả này đã vượt qua ngưỡng chuẩn được xác định trước về ý nghĩa lâm sàng là 25-30%. Quá trình điều trị cũng dẫn đến mức giảm trung bình 97,7% lượng DNA khối u lưu thông vào ngày thứ 45, so với mức tăng 26,6% ở nhóm quan sát.
Những kết quả tích cực này giúp giảm thiểu đáng kể rủi ro cho chương trình Cema-Cel của Allogene (Nasdaq: ALLO), làm tăng xác suất thành công trước khi phân tích tỷ lệ sống không biến cố (EFS) giữa kỳ dự kiến vào giữa năm 2027. Cách tiếp cận CAR T dị hợp, hay "có sẵn" (off-the-shelf), của công ty nhằm cung cấp một liệu pháp tế bào sẵn có, một lợi thế then chốt so với các phương pháp điều trị tự thân đòi hỏi phải sản xuất riêng cho từng bệnh nhân.
Cema-Cel là một liệu pháp CAR T dị hợp, sử dụng tế bào T từ những người hiến tặng khỏe mạnh được thiết kế để nhắm mục tiêu vào các tế bào ung thư. Cách tiếp cận "có sẵn" này tương phản với các liệu pháp CAR T tự thân hiện đang được phê duyệt vốn sử dụng tế bào T của chính bệnh nhân, một quy trình tốn kém và có thể mất vài tuần. Nền tảng của Allogene có khả năng mở rộng quyền tiếp cận với liệu pháp tế bào, đặc biệt là tại các trung tâm ung thư cộng đồng, nơi chiếm khoảng một phần ba hoạt động sàng lọc và truyền dịch trong thử nghiệm.
Liệu pháp này đã chứng minh một hồ sơ an toàn mạnh mẽ. Không có trường hợp nào được báo cáo về hội chứng giải phóng cytokine (CRS) hoặc hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào thực thi miễn dịch (ICANS), vốn là những tác dụng phụ phổ biến và đôi khi nghiêm trọng của liệu pháp CAR T tự thân. Hơn nữa, không có bệnh nhân nào phải nhập viện do các biến cố bất lợi liên quan đến điều trị, với hầu hết được quản lý trong môi trường ngoại trú.
Allogene dự kiến sẽ hoàn tất việc ghi danh cho thử nghiệm ALPHA3 vào cuối năm 2027. Công ty kỳ vọng sẽ có phân tích EFS giữa kỳ vào giữa năm 2027 và phân tích EFS chính vào giữa năm 2028. Thành công trong thử nghiệm này có thể đưa Cema-Cel trở thành liệu pháp CAR T dị hợp đầu tiên để củng cố bước một trong LBCL, một cơ hội thị trường trị giá hàng tỷ đô la.
Bài viết này chỉ nhằm mục đích thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
