Các điểm chính:
Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO) sẽ trình bày kết quả chi tiết từ thử nghiệm RISE UP Giai đoạn 3 trên 207 bệnh nhân về mitapivat trong bệnh tế bào hình liềm tại Đại hội Hiệp hội Huyết học Châu Âu (EHA) lần thứ 31, công ty đã thông báo vào ngày 12 tháng 5. Dữ liệu đã được chọn cho Phiên Tóm tắt Toàn thể danh giá vào ngày 13 tháng 6.
"Việc nộp sNDA cho mitapivat đại diện cho một cột mốc quan trọng đối với cộng đồng bệnh tế bào hình liềm, những người đang khẩn trương cần các phương pháp điều trị mới có thể giải quyết các khía cạnh cơ bản chính của căn bệnh suy nhược và chết người này," Sarah Gheuens, M.D., Ph.D., Giám đốc Y khoa kiêm Trưởng bộ phận R&D tại Agios, cho biết trong một tuyên bố. Bà lưu ý rằng sNDA được hỗ trợ bởi dữ liệu cho thấy loại thuốc này đã cải thiện huyết sắc tố và giảm tan máu.
Thử nghiệm RISE UP toàn cầu, có đối chứng với giả dược đã đạt được một trong hai điểm cuối chính của nó. Mitapivat đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về phản ứng huyết sắc tố, được định nghĩa là mức tăng từ 1,0 g/dL trở lên so với ban đầu. Tuy nhiên, nó không đạt được ý nghĩa thống kê về điểm cuối chính khác, tỷ lệ hàng năm của các cơn đau do tế bào hình liềm, mặc dù có quan sát thấy sự sụt giảm.
Dữ liệu này cung cấp nền tảng cho Đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) mà Agios đã nộp cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để được phê duyệt nhanh. Nếu được chấp thuận, mitapivat có thể trở thành thuốc kích hoạt pyruvate kinase (PK) dạng uống đầu tiên cho bệnh tế bào hình liềm, một tình trạng ảnh hưởng đến khoảng 100.000 người tại Hoa Kỳ.
Mitapivat là một chất kích hoạt PK dạng uống được thiết kế để cải thiện sức khỏe hồng cầu bằng cách tăng mức ATP. Trong nghiên cứu RISE UP, 207 bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận 100 mg mitapivat hai lần mỗi ngày hoặc giả dược trong 52 tuần. Theo công ty, những bệnh nhân đạt được phản ứng huyết sắc tố cũng nhận thấy những lợi ích có ý nghĩa lâm sàng đối với các cơn đau, các ca nhập viện liên quan và tình trạng mệt mỏi.
Agios đã nộp đơn xin phê duyệt theo lộ trình nhanh của FDA, lộ trình này yêu cầu một thử nghiệm lâm sàng xác nhận để xác minh lợi ích lâm sàng. Công ty đã đồng ý với FDA về thiết kế của thử nghiệm này, thử nghiệm sẽ đánh giá khả năng giảm gánh nặng truyền máu của thuốc ở khoảng 159 bệnh nhân. Agios dự kiến sẽ nhận được thông báo về việc chấp nhận nộp sNDA và thời gian xem xét vào quý 3 năm 2026.
Buổi trình bày tại EHA là một bước then chốt để Agios xây dựng sự hỗ trợ lâm sàng trước khả năng được phê duyệt tại Hoa Kỳ. Các nhà đầu tư sẽ theo dõi phản hồi của FDA đối với việc nộp sNDA vào quý 3 năm 2026 để tìm kiếm chất xúc tác lớn tiếp theo.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
