Agios Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:AGIO) đã nhận được giấy phép lưu hành từ Ủy ban Châu Âu cho loại thuốc PYRUKYND, hay mitapivat, để điều trị thiếu máu ở người lớn mắc tất cả các dạng tan máu bẩm sinh, trở thành liệu pháp đầu tiên cho nhóm bệnh nhân rộng lớn này tại EU.
“Việc giành được sự chấp thuận tại bốn thị trường trọng điểm – Mỹ, Ả Rập Xê Út, Các Tiểu vương quốc Ả Rập Thống nhất và bây giờ là EU – đã xác nhận tiềm năng thay đổi của loại thuốc mới lạ này,” Brian Goff, giám đốc điều hành tại Agios, cho biết trong một tuyên bố.
Sự chấp thuận dựa trên kết quả tích cực từ hai thử nghiệm Giai đoạn 3, ENERGIZE và ENERGIZE-T, đánh giá loại thuốc này lần lượt ở những bệnh nhân không phụ thuộc vào truyền máu và phụ thuộc vào truyền máu. Tại Mỹ, loại thuốc này được bán trên thị trường với tên AQVESME cho bệnh tan máu bẩm sinh và đã tạo ra 242 đơn thuốc mới trong quý đầu tiên, cho thấy nhu cầu ban đầu mạnh mẽ.
Quyết định này mở ra một thị trường mới đáng kể cho Agios, công ty có dự báo doanh thu đỉnh cao là 1 tỷ USD cho loại thuốc này. Công ty đã hợp tác với Avanzanite Bioscience B.V. để thương mại hóa và phân phối PYRUKYND trên khắp châu Âu, nơi ước tính có khoảng 18.000 đến 23.000 người sống chung với chứng rối loạn máu hiếm gặp này.
Nhãn mác rộng rãi dựa trên dữ liệu Giai đoạn 3
Tan máu bẩm sinh là một bệnh di truyền làm gián đoạn quá trình sản xuất hemoglobin, dẫn đến thiếu máu trầm trọng và các biến chứng khác. Sự phê duyệt của EU bao gồm cả tan máu bẩm sinh alpha và beta, bất kể bệnh nhân có nhu cầu truyền máu thường xuyên hay không.
Tiến sĩ Maria Domenica Cappellini, một nghiên cứu viên chính trong chương trình lâm sàng từ Đại học Milan, cho biết: “Kết quả Giai đoạn 3 chứng minh tiềm năng của PYRUKYND trong việc giải quyết gánh nặng này và cải thiện kết quả cho những người có nhu cầu, bất kể kiểu gen hay tình trạng truyền máu của họ”.
Nghiên cứu ENERGIZE trên 194 bệnh nhân không phụ thuộc vào truyền máu đã đáp ứng tiêu chí chính là sự gia tăng nồng độ hemoglobin bền vững. Nghiên cứu ENERGIZE-T trên 258 bệnh nhân phụ thuộc vào truyền máu đã đáp ứng tiêu chí chính là giảm 50% hoặc nhiều hơn số đơn vị hồng cầu được truyền.
Mở rộng danh mục sản phẩm
Sự chấp thuận này càng củng cố mitapivat như một nền tảng trong chiến lược huyết học hiếm gặp của Agios. Công ty gần đây đã đệ trình Đơn đăng ký Thuốc mới bổ sung lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để mở rộng việc sử dụng mitapivat sang bệnh hồng cầu hình liềm, một rối loạn máu di truyền khác. Hồ sơ đó đang được thúc đẩy theo con đường phê duyệt cấp tốc, với quyết định dự kiến trong những tháng tới.
Sự chấp thuận của châu Âu báo hiệu đà tăng trưởng mạnh mẽ cho mitapivat như một tài sản thương mại quan trọng của Agios. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi sự gia tăng doanh số từ đối tác châu Âu Avanzanite và quyết định sắp tới của FDA về đơn đăng ký cho bệnh hồng cầu hình liềm.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
