Công cụ chẩn đoán thử nghiệm của AC Immune SA lần đầu tiên cho thấy dấu hiệu phát hiện protein bệnh lý TDP-43 ở các vùng não chính của bệnh nhân ALS còn sống, một bước quan trọng trong việc phát triển các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu cho căn bệnh thoái hóa thần kinh gây tử vong này.
Theo dữ liệu Giai đoạn 1 sơ bộ được trình bày hôm thứ Sáu, chất đánh dấu ACI-19626 PET của công ty dược phẩm sinh học Thụy Sĩ đã cho thấy sự hấp thụ cao hơn đáng kể ở thân não và hồi trước trung tâm của những bệnh nhân bị xơ cứng cột bên teo cơ. Kết quả được chia sẻ tại Hội nghị thượng đỉnh TDP43 năm 2026 ở Wisconsin, có thể thúc đẩy phương pháp y học chính xác để chẩn đoán một loạt các tình trạng thần kinh.
"Dữ liệu này ở những bệnh nhân ALS cung cấp thêm bằng chứng về tiềm năng của ACI-19626 trong việc phát hiện TDP-43 bệnh lý trong não của những bệnh nhân mắc bệnh protein TDP-43", Andrea Pfeifer, Giám đốc điều hành của AC Immune, cho biết trong một tuyên bố. "Chẩn đoán sớm là điều cần thiết để can thiệp sớm."
Các phát hiện này có ý nghĩa quan trọng vì protein TDP-43 là thành phần chính của các thể vùi não độc hại ở bệnh nhân mắc ALS, sa sút trí tuệ thùy trán thái dương (FTD) và các rối loạn thần kinh khác. Mặc dù sự hiện diện của nó là một dấu hiệu bệnh lý đã biết, nhưng theo lịch sử, nó chỉ được xác nhận thông qua các nghiên cứu sau khi tử vong. Một chất đánh dấu PET (chụp cắt lớp phát xạ positron) hiệu quả có thể hình ảnh hóa các khối protein này ở bệnh nhân còn sống sẽ là một tiến bộ lớn cho lĩnh vực này.
Dữ liệu mới từ thử nghiệm đang diễn ra (NCT06891716) bổ sung cho các kết quả đã báo cáo trước đó, trong đó chất đánh dấu cũng cho thấy sự hấp thụ cao hơn ở những bệnh nhân mắc dạng di truyền của FTD. AC Immune xác nhận chất đánh dấu tiếp tục cho thấy hồ sơ an toàn tốt và có các đặc tính phù hợp cho hình ảnh não người.
Tình trạng thử nghiệm và bối cảnh nhà đầu tư
Nghiên cứu Giai đoạn 1 được chia thành hai phần. Phần đầu tiên, hiện đã hoàn thành, đã đánh giá chất đánh dấu ở những người tình nguyện khỏe mạnh và bệnh nhân mắc FTD di truyền. Phần thứ hai đã bắt đầu và sẽ mở rộng để bao gồm tối đa 30 bệnh nhân mắc FTD, ALS hoặc một tình trạng liên quan được gọi là LATE.
Đối với các nhà đầu tư, tiến trình lâm sàng được đặt trong bối cảnh của những thay đổi chiến lược và hiệu suất cổ phiếu đầy biến động. Cổ phiếu của AC Immune đã mang lại lợi nhuận 68% trong năm qua, nhưng đã giảm 1,38% xuống còn 2,85 USD trong phiên giao dịch hôm thứ Sáu sau thông báo này. Công ty, có vốn hóa thị trường khoảng 285 triệu USD, được tài trợ tốt, báo cáo dự trữ tiền mặt kéo dài đến quý 4 năm 2027 sau đợt tái cấu trúc vào năm 2025.
Kết quả được đưa ra khi công ty chuẩn bị cho quá trình chuyển đổi lãnh đạo, với CEO lâu năm Andrea Pfeifer dự kiến nghỉ hưu vào tháng 6. Công ty có các quan hệ đối tác phát triển tích cực với các công ty dược phẩm lớn bao gồm Janssen, Takeda và Eli Lilly. Mục tiêu giá của các nhà phân tích đối với cổ phiếu dao động từ 7 đến 12 USD mỗi cổ phiếu, cho thấy Phố Wall thấy giá trị tiềm năng đáng kể trong danh mục sản phẩm của công ty vượt xa mức định giá hiện tại.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.
