Các điểm chính:
- Masitinib tăng tỷ lệ sống sót sau 5 năm của bệnh nhân ALS lên 42,3%
- Nghiên cứu cho thấy thời gian sống sót trung bình tăng 79 tháng so với dự đoán
- Gần một nửa số người sống sót lâu dài duy trì được chất lượng cuộc sống
Các điểm chính:

AB Science báo cáo rằng thuốc masitinib của họ đã mang lại sự cải thiện gấp 2 lần về khả năng sinh tồn cho bệnh nhân xơ cứng cột bên teo cơ (ALS), với tỷ lệ sống sót sau 5 năm là 42,3% kể từ khi khởi phát bệnh.
Dữ liệu được công bố trên máy chủ bản thảo medRxiv, đến từ nghiên cứu giai đoạn 2b/3 AB10015 của công ty với liều dùng 4,5 mg/kg/ngày, theo thông cáo báo chí của công ty.
Nghiên cứu nhấn mạnh thời gian sống sót tổng thể trung bình là 121 tháng đối với những người sống sót lâu dài được điều trị bằng masitinib, tăng 79 tháng so với mức 42 tháng được dự đoán cho nhóm thuần tập này bởi mô hình của Mạng lưới Châu Âu về Chữa trị ALS (ENCALS). Đối với những bệnh nhân bắt đầu điều trị trước khi mất hoàn toàn chức năng, tỷ lệ sống sót sau 5 năm kể từ khi khởi phát bệnh đạt 52,9%, khẳng định tầm quan trọng của việc can thiệp sớm.
Trong số những bệnh nhân sống sót sau mốc 5 năm, 49% duy trì được chất lượng cuộc sống thỏa đáng, được định nghĩa là không cần hỗ trợ cơ học như thở máy, mở thông dạ dày hoặc xe lăn. Điều này cho thấy loại thuốc này có thể bảo tồn chức năng bên cạnh việc kéo dài sự sống, một yếu tố quan trọng đối với bệnh nhân mắc bệnh thoái hóa thần kinh.
Dữ liệu dài hạn tích cực đã xác nhận masitinib là một bước đột phá tiềm năng cho một căn bệnh vốn có ít phương pháp điều trị hiệu quả. Các nhà đầu tư hiện sẽ theo dõi các bước tiếp theo của AB Science hướng tới việc nộp hồ sơ quản lý và khả năng được phê duyệt, điều có thể mở ra một thị trường đáng kể.
Bài viết này chỉ mang tính chất thông tin và không cấu thành lời khuyên đầu tư.