Sarepta Therapeutics, Inc., nadir hastalıkların tedavisi için terapilerin keşfi ve geliştirilmesiyle uğraşan ticari aşamadaki bir biyofarmasi şirketi. Şirket, Massachusetts eyaletinin Cambridge şehrinde merkezlenmiş olup şu anda 1.372 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirket, ribonükleik asit (RNA) hedefli terapilerin, gen terapilerinin ve diğer genetik terapötik yöntemlerin keşfi ve geliştirilmesi yoluyla hastalara yardım etmeye odaklanmıştır. Sarepta Therapeutics şirketinin Duchenne Musküler Distrofisi (Duchenne) tedavisi için geliştirilmiş birçok onaylı ürünü bulunmaktadır ve Duchenne, Bel Çevresi Musküler Distrofisi (LGMD'ler) ve diğer nöromusküler ve merkezi sinir sistemi (CNS) ile ilgili hastalıklar ve bozukluklar gibi çeşitli hastalıklar ve bozulmalar için potansiyel tedavi adayları üzerinde çalışmalarını sürdürmektedir. Şirket Duchenne tedavisi için dört onaylanmış ürünü geliştirmiş ve pazara sürmüştür: EXONDYS 51 (eteplirsen), Enjeksiyon (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Enjeksiyon (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Enjeksiyon (AMONDYS 45) ve ELEVIDYS. Şirketin proje portföyünde keşif, öncü klinik ve klinik geliştirme aşamalarında 40'tan fazla program yer almaktadır.