Fulcrum Therapeutics Inc (FULC) Kazanmak

Fulcrum Therapeutics, Inc. klinik aşamadaki bir biyofarmasi şirketi. Şirket, Massachusetts eyaletinin Cambridge şehrinde merkezlenmiş olup şu anda 45 tam zamanlı çalışanı bulunmaktadır. Şirket 18 Temmuz 2019'da halka açılmıştır. Şirketin önde gelen klinik programı, orak hücre hastalığının (SCD) tedavisi için fetal hemoglobinin ekspresyonunu artırmak üzere tasarlanmış bir küçük moleküldür. Şirket, bilinen gen ekspresyon bozukluğunun kök nedenini tedavi etmek için gen ekspresyonunu modüle edebilecek ilaç hedeflerini belirlemek amacıyla teknoloji kullanmaktadır. Ürün adaylarının yanı sıra şirket, genetik olarak tanımlanmış nadir hastalıkların bilinen kök nedenlerini tedavi etmek için gen ekspresyonunu modüle edebilecek hücre içi ilaç hedeflerini sistematik bir şekilde belirleyip doğrulamak için bir keşif yaklaşımı geliştirmiştir. Şirket, Diamond-Blackfan anemisi (DBA), Shwachman-Diamond sendromu ve Fanconi anemisi gibi kalıtsal aplastik anemilerin potansiyel tedavisi için programını sürdürmektedir.