Sarepta, ELEVIDYS Kısıtlamasını Kaldırmak İçin Kilit Bir Çalışma Başlattı

Sarepta, 25 Hasta Üzerinde Anahtar Güvenlik Çalışması İçin Kayıtları Başlattı

Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT), 16 Mart 2026'da ENDEAVOR çalışmasının 8. Kohortu için hasta tarama ve kaydına başladığını duyurdu. Bu önemli deneme, Duchenne musküler distrofisi (DMD) olan yürüyemeyen bireylerde gen terapisi ELEVIDYS için geliştirilmiş bir immünosüpresyon güvenlik protokolünü değerlendirecektir. Kohort, Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 25 katılımcıyı kaydetmeyi hedefliyor.

Çalışmanın tasarımı, terapinin önünü kesen güvenlik endişelerini doğrudan hedef alıyor. Katılımcılar, ELEVIDYS infüzyonundan 14 gün önce ve sonra 12 hafta boyunca immünosüpresan sirolimus alacaklardır. Denemenin birincil son noktaları, akut karaciğer hasarı (ALI) insidansı ve 12. haftadaki ELEVIDYS-distrofin ekspresyonunun ölçümü olup, düzenleyici inceleme için net bir veri paketi sağlamaktadır.

Kısıtlama Sonrası Satışların 131,5 Milyon Dolara Düştüğü Pazarı Geri Kazanma Yolu

Bu klinik çaba, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından getirilen önemli bir düzenleyici aksaklığa doğrudan bir yanıttır. Ajans daha önce ELEVIDYS'in ticari etiketini kısıtlamış, bu gruptaki iki bireyin tedavi sonrası akut karaciğer yetmezliğinden ölmesinin ardından yürüyemeyen hastaları kapsam dışı bırakmıştır. Bu hamle, hastalığı daha ileri düzeyde olan savunmasız bir hasta popülasyonunu korumak amacıyla yapılmıştır.

Kısıtlamanın ticari etkisi anında ve şiddetli oldu. Sarepta'nın ELEVIDYS satışları, 2025'in üçüncü çeyreğinde 131,5 milyon dolara düşerek, ikinci çeyrekteki 282 milyon dolardan keskin bir düşüş yaşadı. Yeni sirolimus rejiminin karaciğer risklerini azaltabildiğini kanıtlayarak Sarepta, FDA'ya yürüyemeyen popülasyon için ticari dozlamayı yeniden başlatmak ve kaybedilen bu gelir akışını geri kazanmak için gerekli verileri sağlamayı amaçlıyor.

Analistler Potansiyel Etiket Genişlemesi İçin 2027 Yılını Hedefliyor

Analistler bu çalışmayı, terapinin tam piyasa potansiyelini geri kazanmaya yönelik kritik bir adım olarak görüyor. William Blair analistleri, FDA'nın Kasım 2025'te çalışma tasarımına verdiği onayı, daha geniş bir etiket için "uygulanabilir bir yol" sunan "yapıcı bir adım" olarak nitelendirdi. Denemenin olumlu sonuçlar vermesi halinde, Sarepta bir etiket değişikliği peşinde koşabilir ve analistler en erken 2027'de potansiyel bir onayı öngörüyor.

Bu görünüm, öncül bağımsız araştırmalarla desteklenmektedir. Vanderbilt Üniversitesi Tıp Merkezi tarafından ELEVIDYS infüzyonu öncesinde profilaksi olarak sirolimus alan altı DMD hastası üzerinde yapılan geriye dönük bir analiz, hiçbirinin akut karaciğer yetmezliği geliştirmediğini gösterdi. Örneklem boyutu küçük olsa da, bu sonuç Kohort 8 protokolü için erken bir kavram kanıtı sunmakta ve yatırımcıların Sarepta'nın stratejisine olan güvenini artırmaktadır.