Sarepta, Yeniden Analiz Edilen Deney Verileriyle Tam FDA Onayı Arıyor

Sarepta, P=0.050 Anlamlılığına Ulaşmak İçin Deney Verilerini Yeniden Analiz Etti

Sarepta Therapeutics, Duchenne müsküler distrofi (DMD) ilaçları Amondys 45 ve Vyondys 53 için nisan ayı sonunda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tam onayı için başvuruda bulunacak. Şirket, sırasıyla 2021 ve 2019'da verilen bu tedavilerin hızlandırılmış onaylarını geleneksel onaylara dönüştürmeye çalışıyor. Bu hamle, kilit ESSENCE doğrulayıcı çalışmasının motor fonksiyonu iyileştirme birincil sonlanma noktasına ulaşamamasından sonra geldi ve bu durum geçen yıl açıklanan önemli bir aksilikti.

Yeni başvuruyu desteklemek için Sarepta, ESSENCE verilerini yeniden analiz etti. COVID-19 pandemisinden etkilendiği bildirilen 23 katılımcı (çalışma popülasyonunun yaklaşık %10'u) hariç tutulduktan sonra, sonuçlar sınırda istatistiksel anlamlılığa (P=0.050) ulaştı. Bu, istatistiksel olarak anlamlı olmayan (P=0.309) 225 hastanın tamamını kapsayan orijinal analize göre belirgin bir değişikliktir. FDA, başvuruyu incelemeyi kabul etse de, bu revize edilmiş verilerin yeterliliği düzenleyiciler için önemli bir soru olmaya devam etmektedir.

1.800 Hastadan Elde Edilen Gerçek Dünya Kanıtları Vakayı Güçlendiriyor

Sarepta, tedavileri ticari olarak kullanmış 1.800'den fazla hastadan toplanan önemli miktarda gerçek dünya kanıtıyla başvurusunu güçlendiriyor. Bu veriler, resmi deneyde yakalanmayan önemli uzun vadeli faydaları işaret ediyor. Özellikle, Vyondys 53 ile tedavinin gece solunum desteği ihtiyacında 7,5 yıllık bir gecikmeyle ilişkili olduğunu, Amondys 45'in ise akciğer fonksiyonu düşüşünde istatistiksel olarak anlamlı bir yavaşlama gösterdiğini öne sürüyor.

Benzer ilaç portföyü genelinde Sarepta, gerçek dünya verilerinin yürüme kaybında üç ila dört yıllık bir gecikme ve çok yıllık bir hayatta kalma faydası gösterdiğini iddia ediyor. Nadir hastalıklarda deney sonuçlarını gerçek dünya sonuçlarıyla destekleme stratejisi, şirketin argümanının merkezindedir.

Duchenne gibi nadir hastalıklarda, ilerlemenin geniş ölçüde değiştiği ve anlamlı fonksiyonel değişikliklerin aylarca değil yıllarca ortaya çıktığı durumlarda, gerçek dünya verilerini klinik bulgularla birleştirmek, uzun vadeli sonuçları daha iyi anlamamıza yardımcı olabilir.

— Louise Rodino‑Klapac, Sarepta Araştırma ve Geliştirme Başkanı.

Geçiş Dönemindeki Bir Şirket İçin Yüksek Riskli Bir Bahis

FDA'nın kararı Sarepta için önemli bir ağırlık taşımaktadır. Tam bir onay, Amondys 45 ve Vyondys 53 için gelecekteki geliri güvence altına alacak ve şirketin geliştirme stratejisini doğrulayacaktır. Tersine, bir ret, ilaçların piyasadan çekilmesini zorlayabilir ve bu da büyük bir mali ve stratejik darbe anlamına gelecektir. Bu düzenleyici baskı, şirketin diğer DMD gen tedavisi Elevidys'in satışlarının zayıflamasıyla karşı karşıya olduğu ve CEO Doug Ingram'ın yıl sonunda planlanan ayrılığını yönettiği zor bir dönemde gerçekleşiyor.