BioMarin 240 Milyon Dolar Zarar Kaydederken Ticari Model Çöküyor
BioMarin'in 24 Şubat'ta hemofili A tedavisi Roctavian'ı küresel piyasadan çekeceğini duyurmasıyla gen tedavisi sektörünün ticari uygulanabilirliği sorgulanıyor. Bu karar, şirketin stok değer düşüşleri ve varlık değer düşüklüğünden yaklaşık 240 milyon dolar zarar kaydetmesine neden oluyor. Geri çekme, onayından bu yana zorluklar yaşayan tedavi için bir alıcı bulma konusundaki umutsuz ancak başarısız bir girişimin ardından geldi. Roctavian, 2024'te sadece 26 milyon dolar, 2025'te ise sadece 36 milyon dolar küresel gelir elde etti; bu rakamlar operasyonel maliyetlerini haklı çıkarmaktan çok uzaktı.
Bu yüksek profilli başarısızlık münferit bir olay değil. Geçen Şubat ayında Pfizer, 2024 Nisan'da FDA onayı aldıktan bir yıldan kısa bir süre sonra 3,5 milyon dolarlık hemofili B gen tedavisi Beqvez'i terk etti, çünkü tek bir hasta bile ticari tedaviyi almamıştı. Benzer şekilde, Roche, öncü tedavisi Luxturna'nın satışlarının 2023'te %59 düşmesinin ardından 2025'te gen tedavisi birimi Spark Therapeutics'te “temel bir yeniden yapılanma” başlattı. En çarpıcı örnek ise bir zamanlar zirvede 30 milyar doların üzerinde değere sahip olan Bluebird Bio'dur; onaylanmış tedavi portföyü anlamlı gelir elde edemeyince 2025 başında bir özel sermaye şirketi tarafından sadece 29 milyon dolara satın alındı.
Güvenlik Krizi Sarepta'yı Felç Ederken Hisse Senedi %82 Düştü
Sektörün ticari sıkıntılarını derinleştiren bir güvenlik krizi var. 25 Şubat'ta Sarepta, yaklaşık on yıldır CEO'su olan Doug Ingram'ın istifasını duyurdu. Liderlik değişikliği, dozu 3,2 milyon dolar olarak fiyatlandırılan Duchenne müsküler distrofi (DMD) tedavisi Elevidys için felaket bir yılın ardından geldi. 2025'te iki hasta ölümü meydana geldikten sonra, FDA ilaca kara kutu uyarısı – en şiddetli güvenlik uyarısı – yerleştirdi ve kullanımını kısıtladı. Güvenlik olaylarının yol açtığı sonuçlar yatırımcı güvenini sildi ve Sarepta'nın hisse senedinin geçen yıl %82 düşmesine neden oldu.
Elevidys'i rahatsız eden güvenlik sorunları, karaciğer toksisitesi ve tehlikeli bağışıklık tepkileriyle ilişkilendirilen AAV tabanlı gen tedavileriyle ilgili daha geniş zorlukların belirtisidir. Sorun sektör çapındadır. Ocak 2026'da FDA, beş yaşındaki bir katılımcının kanserle ilgili ciddi bir yan etki geliştirmesinin ardından REGENXBIO'nun iki temel gen tedavisinin denemelerini durdurdu ve bu durum, şirketin hisse senedi fiyatında tek günde %32'lik bir düşüşe neden oldu. Veriler, risklerin arttığını gösteriyor; gen tedavisi alanı 2025 boyunca her üç ayda bir hasta ölümü ortalamasına sahip, bu da güvenliği endüstrinin geleceğinin önündeki ana engel haline getiriyor.
Edgen Stock·Feb 26 2026, 13:57
