Önemli Çıkarımlar:
Valion Bio Inc. (Nasdaq: VBIO), Akut Radyasyon Sendromu (ARS) için geliştirdiği öncü ilaç adayı için 7 milyon dolara kadar ABD hükümet fonu sağlayarak, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı hedefleyen bu çözümün onay yolundaki riskleri önemli ölçüde azalttı.
Ulusal Alerji ve Bulaşıcı Hastalıklar Enstitüsü (NIAID) ile yapılan anlaşma, sadece sermaye değil, aynı zamanda kritik düzenleyici rehberlik de sağlıyor. Valion Bio CEO'su Michael K. Handley, "NIAID bir programı ilerletmek için hem sermaye hem de düzenleyici kurumsal bilgi sağladığında, bu, bir şirketin kendi finanse ettiği çalışmadan maddi olarak farklı bir risk profili anlamına gelir" dedi.
Klinik dışı değerlendirme anlaşması kapsamında NIAID, Valion'un Entolimod adlı ilacı için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) için gereken in vivo çalışmaları tamamen finanse edecek. Çalışmalar, FDA'nın daha önce bir ARS karşı önlemi için kabul ettiği protokolün aynısı kullanılarak Silahlı Kuvvetler Radyobiyoloji Araştırma Enstitüsü'nde (AFRRI) yürütülecek; şirket, bu hamlenin düzenleyici tasarım riskini anlamlı ölçüde azalttığını belirtiyor.
Yatırımcılar için hükümet desteği, FDA'nın Hayvan Kuralı (Animal Rule) yolu kapsamında bir BLA sunumu için doğrudan bir görüş alanı sağlıyor ve şirket sermayesini serbest bırakıyor. Valion Bio, şimdi bu program için bütçelediği yaklaşık 7 milyon doları ikinci nesil molekülü Entolasta'yı geliştirmeye yönlendirerek, etkin bir şekilde paralel olarak finanse edilen iki geliştirme yolu oluşturmayı planlıyor.
İlk NIAID finansmanlı çalışma, Entolimod'un kısmi vücut radyasyonundan sonra mide-bağırsak dokusunu koruma yeteneğini değerlendirecek. Bu kritik bir ayrım, çünkü şu anda onaylanmış veya stoklanmış olan Neupogen® (filgrastim) veya Neulasta® (pegfilgrastim) gibi hiçbir karşı önlem, kemik iliği fonksiyonundan bağımsız olarak maruziyetten sonraki 48 saat içinde iflas edebilen sindirim sistemini (GI yolu) koruma etkinliği göstermemiştir.
Entolimod, hem hematopoetik (kan yapıcı) hem de mide-bağırsak dokularını korumak için tasarlanmış bir mekanizma olan TLR5 agonisti olarak çalışır. Bu ikili eylem, radyasyondan kaynaklanan tüm ölümcül yaralanma kaskadını ele alabilir; bu, sadece hematopoetik iyileşmeyi destekleyen mevcut G-CSF ajanları tarafından kapsanmayan bir özelliktir. İlaç halihazırda 42 insan dışı primat çalışmasında ve yaklaşık 300 insan denekte uygulanmıştır.
NIAID finansmanı, bugüne kadar yaklaşık 35,6 milyon dolarlık önceki ABD hükümet fonları da dahil olmak üzere toplam 140 milyon doları aşan Entolimod programına yapılan halihazırda önemli yatırımlara ekleniyor. Hükümet, BLA hazırlık maliyetlerini üstlenerek Valion'un ürün hattını etkili bir şekilde hızlandırıyor.
Handley, "Bu program için ayırmayı planladığımız sermaye — yaklaşık 7 milyon dolar — artık ikinci nesil molekülümüz olan Entolasta™'nın klinik gelişimine yönlendirilebilir" dedi. Bu, şirketin hükümet destekli ARS programı ilerlerken onkoloji destekleyici bakımındaki ticari ürün hattını sürdürmesine olanak tanıyor; CEO bu stratejiyi "bileşik öncelikler" olarak tanımladı. Olumlu çalışma sonuçlarının ardından NIAID, Valion Bio ile birlikte FDA başvuru sürecini ortaklaşa yönetmeyi taahhüt etti.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
