Önemli Çıkarımlar
Travere Therapeutics Inc. (Nasdaq: TVTX), fokal segmental glomerüloskleroz (FSGS) tedavisi için Filspari ilacı için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) tam onay alarak ilacın ABD'deki toplam hitap edilebilir pazarını 100.000'den fazla hastaya genişletti.
Travere Therapeutics Başkanı ve CEO'su Eric Dube, yaptığı açıklamada, "Bugün, bu nadir ve yıkıcı durum için ilk kez FDA onaylı bir ilaca sahip olan FSGS ile yaşayan insanlar için tarihi bir dönüm noktasını işaret ediyor" dedi.
Sparsentan olarak bilinen ilacın onayı, nefrotik sendromu olmayan FSGS'li yetişkinler ve 8 yaş ve üzeri çocuklar içindir. Şirket, bunun 30.000'den fazla hitap edilebilir hasta eklediğini tahmin ediyor. Faz 3 DUPLEX çalışmasında, bu hastalar 108. haftaya kadar proteinüride istatistiksel olarak anlamlı %48'lik bir azalma görürken, kontrol ilacı irbesartan kullanan hastalarda bu oran %27'de kaldı.
Travere Therapeutics hisseleri Salı günü bu haberle yükseldi. Bu karar, Filspari'yi FSGS için onaylanmış ilk ve tek FDA ilacı yaparak IgA nefropatisi (IgAN) için mevcut onayına ikinci bir endikasyon ekledi ve gelir potansiyelini önemli ölçüde artırdırdı.
Onay, bugüne kadarki FSGS konusundaki en büyük girişimsel çalışma olan Faz 3 DUPLEX Çalışmasından elde edilen sonuçlara dayanmaktadır. Proteinüri azalmasındaki birincil sonlanım noktasının ötesinde, nefrotik sendromu olmayan Filspari ile tedavi edilen hastalar, böbrek fonksiyonunun temel bir ölçüsü olan tahmini glomerüler filtrasyon hızında (eGFR) da bir fayda gösterdi. Başlangıçtan 108. Haftaya kadar eGFR'deki ortalama değişim Filspari için -11,3 mL/dak/1,73 m2 iken, irbesartan için -12,4 mL/dak/1,73 m2 oldu.
Ulusal Böbrek Vakfı Başkanı Dr. Kirk Campbell, "On yıllardır tedavi seçenekleri sınırlıydı ve genellikle hastalar için önemli bir yük oluşturabilen uzun süreli steroidler gibi endikasyon dışı tedavilere dayanıyordu" dedi. "DUPLEX Çalışmasında FILSPARI, proteinüride hızlı ve sürdürülebilir azalmalar sağladı... Temel tedavinin optimize edilmesinin kritik olduğu aktif nefrotik sendromu olmayan hastalar için FILSPARI önemli bir yeni seçeneği temsil ediyor."
Onay, Filspari'nin nadir böbrek hastalıkları için temel bir tedavi olarak konumunu sağlamlaştırıyor. Böbrek skarlaşması ile karakterize ilerleyici bir bozukluk olan FSGS'yi içerecek şekilde genişletilen etiket, karşılanmamış ihtiyacı yüksek olan bir hasta popülasyonu için yeni, hedefe yönelik bir tedavi sağlıyor. Şirket, ilacı doktorların reçete etmesi için derhal kullanıma sunacak.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
