Sanofi, Gaucher hastalığı ilacı venglustat için FDA'dan öncelikli inceleme aldı

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Sanofi'nin tip 3 Gaucher hastalığı için oral bir tedavi olan venglustatın yeni ilaç başvurusuna öncelikli inceleme vererek, hastalığın nörolojik semptomlarını hedefleyen ilk ABD tedavisi olacak ilaç için karar tarihini 25 Kasım olarak belirledi.

Sanofi sözcüsü, "Venglustat, şu anda bu ilerleyici bozukluğun nörolojik belirtileri için onaylanmış bir tedavisi bulunmayan tip 3 Gaucher hastalığı olan hastalar için önemli bir karşılanmamış ihtiyacı giderme potansiyeline sahiptir" dedi.

Başvuru, yaşları 12 ve üzeri olan ve sistemik semptomları enzim replasman tedavisi (ERT) ile stabilize edilmiş 43 hastanın kaydedildiği Faz III LEAP2MONO çalışmasına dayanmaktadır. Venglustat, 52. haftada her iki birincil etkililik sonlanım noktasını karşılayarak, devam eden ERT infüzyonlarına kıyasla Ataksi Değerlendirme ve Derecelendirme Ölçeği (SARA) ve Nöropsikolojik Durum Değerlendirmesi için Tekrarlanabilir Batarya (RBANS)'da istatistiksel olarak anlamlı iyileşmeler göstermiştir. İlaç ayrıca, dalak ve karaciğer hacmi gibi CNS dışı semptomların karşılaştırılabilir kontrolü de dahil olmak üzere dört ikincil etkililik sonlanım noktasından üçünü karşılamıştır.

Venglustat, kan-beyin bariyerini geçmek ve merkezi sinir sisteminde toksik glikosfingolipidlerin birikimini azaltmak üzere tasarlanmış bir glukozilseramid sentaz inhibitörüdür. Gaucher hastalığı tip 3'te bu birikim, beyne nüfuz etmedikleri için mevcut enzim replasman tedavilerinin çözemeyeceği nöroinflamasyon, ataksi ve bilişsel gerilemeyi tetiklemektedir. Venglustat grubunda en yaygın görülen yan etkiler baş ağrısı, mide bulantısı, dalak büyümesi ve ishal olmuştur.

İlaç zorlu bir geliştirme geçmişine sahiptir. Sanofi bir zamanlar venglustatı birden fazla lizozomal depo hastalığında uygulamaları olan potansiyel bir blokbuster "pipelin-içinde-bir-hapla" olarak görmüştü, ancak aday Fabry hastalığı, Parkinson hastalığı, GM2 gangliosidozu ve otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı denemelerinde başarısız olmuştur. GD3 endikasyonu artık ilacın pazara çıkması için en iyi yolunu temsil etmektedir.

Sanofi, Gaucher pazarında halihazırda iki onaylı tedavi ile hakim durumdadır: yılda 1 milyar doların üzerinde zirve satış elde eden intravenöz bir ERT olan Cerezyme (imigluseraz) ve tip 1 hastalığı için oral bir tedavi olan Cerdelga (eliglustat). Venglustat, bu franchise'ı tip 3 hastalığının nörolojik segmentine genişletecek olup, bu hastalık küresel olarak en yaygın form olmasına rağmen ABD ve Avrupa'da daha az yaygındır.

FDA daha önce venglustata GD3 için çığır açan tedavi, hızlı takip ve yetim ilaç statüleri vermiştir. İlaç ayrıca Avrupa Birliği'nde düzenleyici inceleme altında olup, bu yılın ilerleyen dönemlerinde ek küresel başvurular planlanmaktadır.

Sanofi yatırımcıları için 25 Kasım PDUFA tarihi, son yıllarda başarılardan çok aksilikler yaşatan nadir hastalık pipeline'ında bir sonraki katalizördür. Sanofi hisseleri 29 Mayıs itibarıyla yılbaşından bu yana %8,6 değer kaybederek genel piyasanın altında performans göstermiştir. Onay, şirketin birden fazla klinik başarısızlıktan sağ çıkan bir moleküle yaptığı bahsi doğrulayacak olsa da, tek başına GD3 endikasyonu için zirve satış beklentileri, Sanofi'nin bir zamanlar programa bağladığı blokbuster tahminlerine kıyasla mütevazıdır.

Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.