Önemli Çıkarımlar
Relay Therapeutics Inc., deneysel ilacı zovegalisib'in nadir vasküler bozuklukları olan hastaların %60'ında lezyonları küçülttüğünü bildirdi. Bu kritik veri paylaşımı, şirketin hassas tıp platformunu doğrulamakta ve bu genetik durum için mevcut tedavilere meydan okumaktadır.
Relay Therapeutics Ar-Ge Başkanı Don Bergstrom yaptığı açıklamada, "Bu veriler, vasküler anomalileri olan hastalar için PI3Kα mutasyona seçici inhibisyonun vaadini ilk kez ortaya koyuyor" diyerek ilacın tedavi paradigmasını değiştirme potansiyelini vurguladı.
ReInspire çalışmasındaki değerlendirilebilir 20 hastadan elde edilen ilk Faz 2 verileri, 12. haftada %60 hacimsel yanıt oranı gösterirken, hastaların %95'inde bir miktar lezyon azalması görüldü. Kritik olarak, hiçbir hasta yan etkiler nedeniyle tedaviyi bırakmadı. Seçici olmayan PI3Kα inhibitörleri ile ilişkili olan şiddetli döküntü ve ağız yaraları gibi yaygın toksisiteler gözlemlenmedi.
Pozitif sonuçlar, zovegalisib'i Amerika Birleşik Devletleri'nde PIK3CA kaynaklı anomalileri olan ve etkili seçeneklerin az olduğu bir pazarda tahmini 170.000 hasta için potansiyel olarak sınıfının en iyisi tedavisi haline getirmektedir. Bu nadir hastalıktaki başarı, ilacın PIK3CA mutasyonlu meme kanseri için devam eden ayrı bir Faz 3 denemesindeki daha büyük ticari fırsatının riskini de azaltabilir.
Zovegalisib, bu bozukluklarda anormal doku büyümesini tetikleyen kinaz olan PI3Kα'nın mutasyona seçici bir inhibitörü olarak tasarlanmıştır. Bu durum, daha az seçici olan ve PI3Kα'nın yabani tip (sağlıklı) versiyonunu da inhibe ederek uzun süreli kullanımlarını kısıtlayabilen yüksek yan etki yüküne yol açan sirolimus veya Novartis AG'nin Vijoice (alpelisib) gibi mevcut tedavileriyle tezat oluşturmaktadır.
Deney verileri bu farklılaşmış profili destekleyerek, zovegalisib'in yoğun şekilde ön tedavi görmüş bir popülasyonda bile etkili olduğunu gösterdi; kayıtlı hastaların %72'si daha önce sirolimus ve/veya alpelisib almıştı. Ayrıca, araştırmacıların %89'u ve hastaların %79'u 12. haftada genel klinik iyileşme bildirdi. Relay, optimal kronik dozu daha da netleştirmek için şimdi genişleme kohortlarına hasta kaydetmektedir.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
