Passage Bio, Gen Tedavisi İçin Umut Verici Faz 2 Verileriyle Yükselişe Geçti

Passage Bio'nun gen tedavisi adayı PBFT02, şu anda onaylanmış bir tedavisi bulunmayan nörodejeneratif bir hastalık olan frontotemporal demansın (FTD) doğal ilerlemesine kıyasla beyin atrofisini %90'dan fazla yavaşlattı; bu, önemli bir gelişmedir. Haberin ardından şirketin hisseleri yükselişe geçti.

Passage Bio Tıbbi Direktörü Dr. Mark Forman, "Bu sonuçlar FTD'li hastalar için ileriye doğru atılmış büyük bir adımı temsil ediyor ve bu yıkıcı hastalığın seyrini anlamlı bir şekilde değiştirme potansiyeli sunuyor. Verilerden büyük cesaret aldık ve düzenleyici makamlarla sonraki adımları görüşmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz," dedi.

20 Nisan 2026 tarihinde sunulan Faz 1/2 upliFT-D çalışmasından elde edilen güncellenmiş ara veriler, PBFT02 uygulamasının altı ayda beyin hacminde medyan %0,2 artışla sonuçlandığını gösterdi; oysa doğal seyir kohortunda beklenen düşüş %2,3 idi. Ek olarak, nörodejenerasyon için temel bir biyobelirteç olan plazma nörofilament hafif zincir (NfL) seviyeleri, tedavi edilen hastalarda stabil kaldı.

Olumlu veriler, Passage Bio ve gen tedavisi platformu için çok ihtiyaç duyulan bir destek sağlıyor. Yatırımcılar için bu durum, PBFT02'nin klinik yolundaki riskleri azaltıyor ve nihai bir Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) yapılması olasılığını artırıyor. Şirketin, daha fazla geliştirmeyi finanse etmek için 2028 yılına kadar nakit rezervi bulunuyor.

Rekabet Ortamı

Frontotemporal demans, nörodejeneratif hastalık araştırmalarında rekabetçi bir alandır. Passage Bio'nun sonuçları umut verici olsa da, Alector (ALEC) ve Denali Therapeutics (DNLI) dahil olmak üzere FTD için tedaviler geliştiren diğer şirketlerin rekabetiyle karşı karşıyadır. Alector'un lecanemab ilacı, farklı bir yolu hedeflese de geç aşama denemelerdedir. FTD tedavileri pazarının yıllık 1 milyar doların üzerinde olduğu tahmin edilmektedir.

Sonraki Adımlar

Passage Bio, PBFT02'nin tescil yolunu görüşmek üzere 2026'nın ikinci yarısında FDA ile iletişime geçmeyi planlıyor. Şirket ayrıca yaklaşan bir tıbbi konferansta upliFT-D çalışmasından daha fazla veri sunacak.

Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.