Önemli Çıkarımlar:
Novartis AG Perşembe günü yaptığı açıklamada, deneysel ilacı delpacibart braxlosiran'ın (del-brax) Faz 1/2 çalışmasında fasyoskapulohumeral müsküler distrofi ile bağlantılı iki kan biyobelirtecini düşürdüğünü ve İsviçreli ilaç üreticisinin RNA hedefli tedavilere yönelik 12 milyar dolarlık bahsini desteklediğini bildirdi.
"Şimdi biyobelirteç ve klinik verilerin bütününü değerlendiriyor ve küresel düzenleyici kurumlarla görüşmeleri dört gözle bekliyoruz," dedi Novartis'in sinir bilimi ve gen tedavisi geliştirmeden sorumlu küresel başkanı Nazem Atassi bir açıklamada.
90 hastalı denemede, del-brax'ın iki dozu plaseboya karşı üç kohortta test edildi. İlacı alan hastalarda, FSHD patolojisini yönlendiren DUX4 geni tarafından düzenlenen bir biyobelirteç olan KHDC1L seviyelerinde ve kas hasarının bir belirteci olan kreatin kinazda azalma görüldü. Şirket, güvenlik profilinin önceki sonuçlarla tutarlı olduğunu söyledi.
Veriler "Novartis'in Avidity'i satın alma kararını en azından kısmen doğruluyor," diye yazdı Jefferies analisti Michael Leuchten bir notta. Novartis hisseleri Perşembe sabahı yaklaşık %3 değer kazandı.
Del-brax, FSHD hastalarında yanlış ifade edilen DUX4 genini susturmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotit konjugatıdır. Bu durum, yüz, omuzlar, kollar ve diğer bölgelerde ilerleyici kas güçsüzlüğüne neden olur ve ABD ile Avrupa Birliği'nde tahmini 45.000 ila 87.000 kişiyi etkiler. Halihazırda hastalığı modifiye eden bir tedavi bulunmamaktadır.
Novartis, ilacı Ekim 2025'te Avidity Biosciences'ı 12 milyar dolarlık devralmasıyla elde etti. Anlaşma, miyotonik distrofi tip 1 için del-desiran — verilerin 2026'nın ikinci yarısında açıklanması bekleniyor — ve şu anda orta aşama geliştirmede olan Duchenne müsküler distrofi için del-zota dahil olmak üzere üç AOC adayını getirdi.
Şirket, Faz 1/2 sonuçlarını küresel çapta düzenleyicilerle görüşmeyi planlıyor. Del-brax'ın kas gücü ve 10 metrelik yürüme-koşma testi üzerindeki etkisini değerlendiren geç aşama bir çalışma halihazırda hasta kaydına başladı.
Olumlu sonuç, Novartis'in nadir nöromüsküler hastalıklardaki konumunu güçlendiriyor ve hızlandırılmış onaya giden bir yol açabilir. Yatırımcılar, AOC platformu için bir sonraki katalizör olarak bu yılın ilerleyen dönemlerinde del-desiran verilerini izleyecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
