Önemli Çıkarımlar:
Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) Pazartesi günü yaptığı açıklamada, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA), 8.000 kişiden 1'ini etkileyen sıcak otoimmün hemolitik anemi için sınıfının ilk potansiyel tedavisi olan IMAAVY'nin ek Biyolojik Ürün Ruhsat Başvurusu için Öncelikli İnceleme verdiğini duyurdu.
Johnson & Johnson Otoantikor ve Romatoloji Hastalık Alanı Lideri M.D., Ph.D. Leonard L. Dragone, "Bu tanımlama, hem wAIHA'nın ciddi, yaşamı tehdit eden doğasını hem de onaylanması durumunda IMAAVY'nin hastalar için klinik olarak anlamlı sonuçlar sunarak kritik bir karşılanmamış ihtiyacı karşılama potansiyelini vurgulamaktadır" dedi.
FDA'nın inceleme süresini standart 10 aydan yaklaşık 6 aya indiren Öncelikli İnceleme, önemli Faz 2/3 ENERGY çalışmasından elde edilen olumlu sonuçlarla desteklendi. Çalışma, IMAAVY ile tedavi edilen daha fazla hastanın, 28 gün boyunca en az 10 g/dL konsantrasyon olarak tanımlanan kalıcı bir hemoglobin yanıtı elde ettiğini ve plaseboya kıyasla yorgunlukta iyileşme gösterdiğini kanıtladı.
Hu an için vücudun bağışıklık sisteminin kırmızı kan hücrelerini yok ettiği nadir ve yaşamı tehdit eden bir durum olan wAIHA için FDA onaylı bir tedavi bulunmamaktadır. Mevcut bakım standardı, onaylanmamış kortikosteroidleri ve geniş spektrumlu immünsüpresanları içermektedir. IMAAVY'nin onaylanması, yıllık bazda teşhis konulan her 100.000 kişi başına tahmini 1 ila 3 yeni vaka için hedefe yönelik bir tedavi sağlayacaktır.
IMAAVY (nipocalimab-aahu), neonatal Fc reseptörünü (FcRn) bloke ederek çalışan immünoselektif bir tedavidir. Bu etki, wAIHA'da kırmızı kan hücrelerinin yıkımına neden olan patojenik otoantikorlar da dahil olmak üzere dolaşımdaki immünoglobulin G (IgG) antikorlarının seviyelerini düşürürken, diğer önemli bağışıklık işlevlerini korur.
FDA daha önce Temmuz 2019'da wAIHA için IMAAVY'ye Hızlı Yol (Fast Track) statüsü ve Aralık 2019'da Yetim İlaç statüsü vermişti. İlaç, yetişkinlerde ve ergenlerde jeneralize miyastenia gravis tedavisi için halihazırda onaylanmıştır. Johnson & Johnson ayrıca diğer birçok oto ve alloantikor kaynaklı hastalık için nipocalimab'ı incelemektedir.
Öncelikli İnceleme, Johnson & Johnson'ı wAIHA için onaylanmış ilk tedaviyi piyasaya sürme ve açık bir karşılanmamış tıbbi ihtiyacı karşılama yolunda daha hızlı bir sürece sokmaktadır. Yatırımcılar, halihazırda onaylanmış olan ilaç için yeni bir pazar açabilecek yaklaşık altı ay içindeki nihai FDA kararını bekleyeceklerdir.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
