Önemli Çıkarımlar:
Grace Therapeutics Inc. (Nasdaq: GRCE), beyin kanaması ilacı GTx-104 için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) üç eksiklik alanı belirten ve ilacın piyasaya sürülme sürecini durduran bir Tam Yanıt Mektubu aldı.
Grace Therapeutics İcra Kurulu Başkanı Prashant Kohli yaptığı açıklamada, "NDA başvurumuzu destekleyen güçlü veri paketine ve FDA tarafından tanımlanan CMC sorunlarının yeniden başvurumuzda başarıyla çözülebileceğine güveniyoruz" dedi.
FDA'nın ret mektubu, ürün ambalajı için sızıntı verileri ve bir fason üreticideki üretim eksiklikleri dahil olmak üzere Kimya, Üretim ve Kontroller (CMC) ile ilgili bekleyen maddeleri vurguladı. Kurum ayrıca klinik dışı ürün toksikoloji risk değerlendirmelerine ihtiyaç duyulduğunu belirtti ancak ek klinik veri talep etmedi.
Karar, ABD'de her yıl tahminen 42.500 hastanede yatan hastayı etkileyen bir durum olan anevrizmal subaraknoid kanama (aSAH) için 40 yılı aşkın süredir ilk yeni tedavi olabilecek ilaç için önemli bir gerilemedir. Şirket, ilerlenecek yolu netleştirmek için FDA ile bir Tip A toplantısı talep edecek.
Ret kararı, son zamanlarda Replimune Group ve Disc Medicine gibi şirketlerin ilaçlarına onay vermeyen FDA'daki daha sert bir düzenleyici ortamın ortasında geldi. Kurum ayrıca, yakın tarihli bir vatandaş dilekçesine göre, potansiyel rekabet zararı ve halkın kafasında karışıklık yarattığı gerekçesiyle ilaç endüstrisinin bazı kesimlerinden eleştiri alan karartılmış CRL'leri yayınlayarak şeffaflığını artırdı.
Grace Therapeutics'in başvurusu, GTx-104'ü oral nimodipin ile karşılaştıran STRIVE-ON deneyi ile desteklendi. Deney, birincil sonlanım noktasına ulaştı ve GTx-104 kullanan hastalar, oral versiyona kıyasla klinik olarak anlamlı hipotansiyon ataklarında %19'luk bir azalma gösterdi (%35'e karşı %28).
Veriler ayrıca, GTx-104 kullanan hastaların %54'ünün %95 veya daha yüksek bir bağıl doz yoğunluğunu koruduğunu, buna karşın oral nimodipinde bu oranın sadece %8 olduğunu gösterdi; bu da daha tutarlı ilaç maruziyetine işaret ediyor. Bununla birlikte, GTx-104 kolunda sekiz ölüm gerçekleşirken oral nimodipin kolunda dört ölüm oldu, ancak hiçbirinin ilacın kendisiyle ilişkili olduğu belirlenmedi.
GTx-104, intravenöz infüzyon için tasarlanmış yeni bir nimodipin enjekte edilebilir formülasyonudur. Daha tutarlı bir teslimat sağlamayı ve bilinci kapalı veya disfajik aSAH hastalarında oral uygulamada yaygın olan sorunlardan kaçınmayı amaçlamaktadır.
Grace Therapeutics için CRL, daha katı bir FDA ile karşı karşıya kalan ilaç geliştiricileri için bir belirsizlik dönemini uzatıyor. Ret kararı, yatırımcıların GTx-104'ün onay zaman çizelgesi için beklentilerini yeniden kalibre etmesiyle hisse senedini önemli bir düşüş riskine sokuyor. Grace Therapeutics'in bir sonraki katalizörü, FDA ile planlanan Tip A toplantısının sonucu olacak.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
