Dyne Therapeutics, yeni verilerin distrofin proteinini normal seviyelerin yaklaşık %10'una geri getirdiğini göstermesinin ardından bu çeyrekte Duchenne musküler distrofi (DMD) ilacı z-rostudirsen için ABD hızlandırılmış onayı alma yolunda ilerliyor; bu, kas erimesi hastalığı tedavisi için önemli bir adım.
Dyne Başkanı ve CEO'su John Cox yaptığı açıklamada, "Geçen yılın sonundaki olumlu ana verilerin ardından, 2027'nin ilk çeyreğinde DMD'de z-rostudirsen'in potansiyel lansmanını desteklemek için faaliyetlerimizi artırmaya devam ediyoruz. Planlanan BLA sunumumuzun içerikleri üzerinde mutabık kaldığımız iş birlikçi bir ön BLA toplantısı için FDA'ya minnettarız," dedi.
Klinik aşamadaki şirket, 2026'nın ilk çeyreği için bir yıl önceki 115,4 milyon dolarlık zarara kıyasla 120,9 milyon dolar veya hisse başına 0,73 dolar net zarar bildirdi. Dyne, çeyreği 2028 başlarına kadar operasyonları finanse etmesi beklenen 972,2 milyon dolar nakit ve pazarlanabilir menkul kıymetle kapattı. Araştırma ve geliştirme giderleri 100,9 milyon dolara gerilerken, idari maliyetler potansiyel bir lansman hazırlığı nedeniyle yüzde 53 artarak 24,4 milyon dolara yükseldi.
z-rostudirsen için planlanan düzenleyici başvuru ve potansiyel 2027 lansmanı, Dyne'ın öncü varlığı için net bir yol oluşturuyor. İkinci adayının 2028'deki beklenen lansmanına kadar uzanan nakit ömrü ile şirket, FDA onaylarına bağlı olarak geliştirme aşamasındaki bir biyoteknoloji şirketinden ticari bir kuruluşa geçiş yapmaya hazır durumda.
Z-rostudirsen DMD'de Bitiş Çizgisine Yaklaşıyor
Dyne'ın güveni, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile yapılan olumlu bir Biyolojik Lisans Başvurusu öncesi toplantısının ardından geliyor. Şirket, 2026'nın ikinci çeyreğinde ekzon 51 atlamasına uygun DMD hastalarında z-rostudirsen için Hızlandırılmış Onay başvurusunda bulunmayı planlıyor.
Başvuru, Faz 1/2 DELIVER denemesinden elde edilen uzun vadeli verilerle desteklenecek. En az bir yıl boyunca dozlanan dört katılımcıda, düzeltilmemiş distrofin üretimi başlangıçtaki %0,52'den önemli bir artışla normal seviyelerin ortalama %9,48'ine ulaştı. Distrofin, DMD'li hastalarda eksik olan temel proteindir ve restorasyonu tedavinin birincil hedefidir. Dyne, tasarımı konusunda FDA ile anlaştıktan sonra 2026'nın ikinci çeyreğinde küresel bir doğrulayıcı Faz 3 denemesi başlatmayı planlıyor.
DM1 Programı Momentumu Artırıyor
Dyne ayrıca miyotonik distrofi tip 1 (DM1) için ikinci öncü adayı olan z-basivarsen'i ilerletiyor. Şirket, ACHIEVE denemesinin tescil kohortunda 60 katılımcılık kayıt hedefine ulaştı ve bu çeyrekte kayıtlar kapandığında bu sayıyı aşmayı bekliyor.
Bu kohorttan 2027'nin ilk çeyreğinde beklenen veriler, 2027'nin 3. çeyreğinin başlarında Hızlandırılmış Onay için potansiyel bir BLA başvurusunun temelini oluşturacak. Bu takvim, 2028'in ilk çeyreğinde potansiyel bir ABD lansmanını hedefliyor. Paralel olarak Dyne, Mart 2026'da z-basivarsen için küresel doğrulayıcı Faz 3 HARMONIA denemesini başlattı.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
