Biomea'nın Icovamenib İlacı Tip 1 Diyabet Deneyinde İnsülin Üretimini %52 Artırdı

(Bloomberg) -- Biomea Fusion'ın deneysel ilacı icovamenib, 12 hafta sonra küçük bir tip 1 diyabet hastası grubunda doğal insülin salgılanmasında yüzde 52'lik bir artış sağladı ve bu etki bir yıl boyunca büyük ölçüde devam etti; bu da otoimmün hastalığı tedavi etmek için potansiyel yeni bir yol olduğunu gösteriyor.

Önemli diyabet terapilerinin incelenmesinde görev almış eski bir FDA kıdemli tıbbi yetkilisi olan G. Alexander Fleming yaptığı açıklamada, "Birkaç T1D bireyi arasında bile endojen insülin salgılanmasında iyileşme olduğuna dair herhangi bir kanıt eşi benzeri görülmemiş bir durumdur ve muazzam biyolojik ve klinik öneme sahiptir. Bu bulgular titiz ve daha uzun vadeli değerlendirmeyi hak ediyor." dedi.

Faz 2 COVALENT-112 denemesinde, son üç yıl içinde teşhis konulmuş beş tip 1 diyabet hastasının, 12 hafta boyunca günlük 200 mg doz aldıktan sonra insülin üretiminin doğrudan bir belirteci olan ortalama C-peptid seviyelerinin başlangıca göre yüzde 52 arttığı görüldü (p < 0.001). Tedavi durdurulduktan sonra faydanın kalıcı olduğu kanıtlandı; 52. haftadaki C-peptid seviyeleri çalışmanın başlangıcına göre sadece yüzde 7'lik bir düşüş gösterdi; bu durum, hastalıkta görülen tipik ilerleyici düşüşle tam bir tezat oluşturuyor.

Sonuçlar, icovamenib'i glikozu sadece dışarıdan insülinle yönetmek veya bağışıklık sistemini baskılamak yerine, vücudun kendi insülin üreten beta hücrelerini yenilemeyi amaçlayan potansiyel bir hastalık değiştirici tedavi olarak konumlandırıyor. Biomea Fusion (NASDAQ: BMEA) şimdi bulguları doğrulamak için bu yılın ikinci yarısında daha geniş kapsamlı ve daha uzun süreli bir Faz 2 denemesi başlatmayı planlıyor; bu, mevcut tedavi paradigmalarına meydan okuyabilecek klinik aşamadaki şirket için kritik bir adım.

COVALENT-112 Verilerine Yakından Bakış

COVALENT-112 çalışması, yerleşik Evre 3 tip 1 diyabetli yetişkin hastaların dahil edildiği, kavram kanıtlama amaçlı tasarlanmış açık etiketli bir çalışmaydı. İki ana kohort içeriyordu: son üç yıl içinde teşhis konulan hastalar ve 3-15 yıldır hastalığı olanlar.

Net bir doz-yanıt gözlemlendi; 200 mg'lık doz, 100 mg'lık doza göre önemli ölçüde daha fazla aktivite gösterdi. Daha uzun süreli hastalığı olan hastalarda, C-peptid seviyeleri genellikle 52 haftalık gözlem süresi boyunca korundu. Şirket, ilacın genel olarak iyi tolere edildiğini bildirdi.

Ancak deneyin kapsamı sınırlıydı. Çalışmaya katılım, o zamandan beri çözülmüş olan bir FDA klinik durdurma kararı nedeniyle Mayıs 2024'te kesintiye uğradı. Sonuç olarak veriler, hedeflenen hasta popülasyonunun yaklaşık yarısını yansıtıyor ve çalışmanın plasebo kontrollü planlanan ikinci bölümü tamamlanamadı. Küçük örneklem boyutu (birincil sonuç için n=5), bulguların istatistiksel olarak anlamlı olmasına rağmen, daha büyük bir hasta grubunda tekrarlanması gerektiği anlamına geliyor.

Tip 1 Diyabet İçin Yeni Bir Mekanizma mı?

Icovamenib, pankreatik beta hücrelerinin büyümesi ve yenilenmesi üzerinde bir fren görevi gördüğü düşünülen bir protein olan menin'i inhibe ederek çalışır. Menin'i geçici olarak baskılayarak, oral tedavi bu kritik insülin üreten hücrelerin yenilenmesine ve işlevini geri kazanmasına izin verecek şekilde tasarlanmıştır. Bu yaklaşım, mevcut T1D yönetiminin iki temel taşından temelden farklıdır.

Çoğu hasta, enjeksiyonlar veya Tandem Diabetes Care'in kısa süre önce onaylanan Control-IQ+ teknolojisi gibi otomatik insülin iletim (AID) sistemleri yoluyla verilen yaşam boyu insülin takviyesine güvenir. Bu sistemler glisemik kontrolü iyileştirse de altta yatan hastalığı değiştirmezler. Diğer araştırma aşamasındaki tedaviler, beta hücrelerini yok eden otoimmün saldırıyı baskılamaya odaklanır.

Biomea'nın stratejisi, daha büyük denemelerde başarılı olursa, kalıcı bir biyolojik etki yaratan kısa süreli bir oral tedavi sunabilir. Şirket, dozlamanın 6 veya 12 aya uzatılmasının ve potansiyel olarak bir immünosüpresif ajanın eklenmesinin, Joslin Diyabet Merkezi ve Barbara Davis Diyabet Merkezi dahil olmak üzere önde gelen araştırma merkezleriyle yürütülecek bir sonraki denemesinde klinik sonuçları daha da artırıp artırmayacağını araştırmayı planlıyor. Şirketin aktif bir Form S-3 raf kaydı bulunuyor ve bu da gelecekteki bu çalışmaları finanse etmek için esneklik sağlıyor.

Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.