Önemli Çıkarımlar:
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Biogen Inc.'in spinal müsküler atrofi (SMA) için geliştirdiği salanersen'e Çığır Açan Terapi Statüsü (Breakthrough Therapy Designation) verdi. Bu statü, nadir görülen genetik nöromüsküler hastalık için yılda bir kez uygulanan tedavinin geliştirilme sürecini hızlandırabilir.
"FDA'nın salanersen'i çığır açan bir terapi olarak tanımlaması, spinal müsküler atrofide devam eden karşılanmamış bir ihtiyaç olduğunu ve bu hastalıktan etkilenen insanlar için yapılabilecek daha fazla şey bulunduğunu kabul etmektedir," dedi Teksas, Flower Mound'daki Nöroloji Nadir Hastalıklar Merkezi'nden Dr. Diana Castro.
Bu statü, altı ay ile 12 yaş arasındaki 24 çocuğa 40 mg veya 80 mg salanersen uygulanan Faz 1b çalışmasına dayanmaktadır. Başlangıçta yüksek nörofilaman hafif zincir (devam eden nörodejenerasyonun bir belirteci) seviyelerine sahip katılımcılarda, bu seviyeler altı ayda %75 oranında düştü ve takip süresi boyunca korundu. 24 çocuktan 12'si, Dünya Sağlık Örgütü'nün en az bir yeni motor dönüm noktasına ulaştı ve tümü, başlangıçta belgelenmiş dönüm noktalarını korudu. 80 mg dozu, Faz 3 çalışmalarında değerlendirilecek. Salanersen, her iki dozda da genel olarak iyi tolere edildi ve advers olayların çoğu hafif ila orta şiddetteydi.
Salanersen, SMN2 pre-mRNA'sının eklenmesini düzelterek SMN proteini üretimini artırmak üzere tasarlanmış, araştırma aşamasında bir antisens oligonükleotittir. Yeni kimyasal yapısı, yılda bir kez intratekal uygulama ile yüksek etkinlik sağlamaktadır. Biogen, ilacı keşfeden Ionis Pharmaceuticals Inc.'den küresel geliştirme, üretim ve ticarileştirme haklarını lisanslamıştır. Tedavi, geçen yıl dünya çapında yaklaşık 1,55 milyar dolar satış geliri elde eden ve yılda üç kez dozlanması gereken Biogen'in Spinraza'sının potansiyel halefidir.
Faz 3 programı, geniş bir SMA hasta spektrumunda yılda bir kez 80 mg uygulamasını değerlendiren üç küresel çalışmayı içermektedir: STELLAR-1, STELLAR-2 ve SOLAR. SMA, yaklaşık 10.000 canlı doğumda 1'ini etkilemekte olup, motor nöron kaybına bağlı ilerleyici kas atrofisi ve zayıflığı ile karakterize edilen, bebek ölümlerinin önde gelen genetik nedenlerindendir.
"Bu statü, FDA'nın SMA'ya olan süregelen bağlılığını ve salanersen'in sunabileceği potansiyel anlamlı etkiyi tanıdığını yansıtmaktadır," dedi Cure SMA Başkanı Kenneth Hobby. "SMA topluluğumuzun kısa süre önce ajansa ilettiği görüşü teyit etmektedir: acil ve karşılanmamış ihtiyaçlar devam etmektedir ve umut vadeden tedaviler hızlı bir ilerleme yolunu hak etmektedir."
Çığır açan terapi statüsü, FDA'nın salanersen'in gen tedavisi de dahil olmak üzere mevcut tedavilere göre önemli bir iyileşme sağlayabileceği görüşünü göstermektedir. Yatırımcılar, Faz 3 programından elde edilecek kayıt verilerini izleyecek; bu veriler, yılda bir kez dozlama avantajının salanersen'i gelişen SMA tedavi pazarında rekabetçi bir seçenek haline getirip getiremeyeceğini belirleyecektir.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımamaktadır.
