Önemli Çıkarımlar
Biogen Inc. (BIIB) ve Denali Therapeutics Inc. (DNLI), 648 hastanın katıldığı Faz 2b çalışmasında hastalık ilerlemesini yavaşlatamaması üzerine deneysel Parkinson ilaçları BIIB122'nin geliştirilmesini durduracak. Bu durum, gelecek vaat eden bir terapötik hedef için önemli bir gerileme teşkil ediyor.
Biogen Nörodejenerasyon Klinik Geliştirme Bölüm Başkanı Diana Gallagher yaptığı açıklamada, "Bunlar umduğumuz sonuçlar olmasa da, bu veriler Parkinson camiası için önemli bilgiler sağlıyor ve önümüzdeki bilimsel bir konferansta sunulacak" dedi.
LUMA çalışması, modifiye edilmiş Hareket Bozukluğu Derneği Birleşik Parkinson Hastalığı Derecelendirme Ölçeği (MDS-UPDRS) Bölüm II ve III birleşik skorunda Doğrulanmış Kötüleşme Süresi olarak tanımlanan birincil sonlanım noktasını karşılamadı. İkincil sonlanım noktaları da herhangi bir fayda göstermedi. İlaç biyolojik hedefine ulaşarak kandaki LRRK2 proteininin %90'dan fazla inhibe edildiğini ve beyin omurilik sıvısında sürdürülebilir seviyeler sağlandığını kanıtlasa da, bu durum erken evre idiyopatik Parkinson hastalığı olan hastalar için klinik bir faydaya dönüşmedi.
Bu başarısızlık, LRRK2 proteininin inhibe edilmesinin tüm Parkinson hastalarına fayda sağlayabileceği hipotezine bir darbe vurdu; bu teori, LRRK2 genindeki mutasyonların hastalığın nadir, kalıtsal formlarıyla ilişkilendirilmesinin ardından ivme kazanmıştı. Haberlerin ardından Biogen hisseleri borsa sonrası işlemlerde %1'den fazla değer kaybetti.
LUMA çalışmasının sonucuna rağmen Denali Therapeutics, bağımsız Faz 2a BEACON çalışmasına devam edecek. Bu deneme, BIIB122'yi özellikle LRRK2 kinaz aktivitesinin artmasıyla ilişkili patojenik bir LRRK2 gen varyantı taşıyan hastalarda değerlendiriyor. Bu çalışmadan elde edilecek verilerin 2027'nin ilk yarısında gelmesi bekleniyor.
Denali Tıbbi Direktörü Peter Chin, "LUMA çalışmasının LRRK2 inhibisyonunun sağlam bir testi olduğuna inanıyoruz" dedi. "Gelecek geliştirme adımları hakkında bilgi edinmek için LUMA verilerinin daha fazla analiz edilmesini ve BEACON sonuçlarını bekliyoruz."
BIIB122 için elde edilen sonuç, dünya çapında 10 milyondan fazla insanı etkileyen Parkinson hastalığı gibi nörodejeneratif durumlar için ilaç geliştirmenin muazzam zorluğunu vurguluyor. LRRK2 inhibitörü için odak noktası artık genetik olarak tanımlanmış bir hasta popülasyonuna daralırken, BEACON çalışma sonuçları program için bir sonraki ana katalizör görevi görecek.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
