AstraZeneca Plc’nin Ultomiris adlı ilacı, nadir görülen böbrek hastalığı IgA nefropatisi için yapılan son aşama klinik araştırmasında birincil sonlanım noktasını karşıladı ve 34. haftada idrar proteininde istatistiksel olarak anlamlı bir azalma gösterdi.
Leicester Üniversitesi'nde profesör ve I CAN denemesinin araştırmacılarından biri olan Jonathan Barratt, "Ara I CAN sonuçları, terminal kompleman aktivasyonunun engellenmesinin... proteinüriyi azaltmada umut verici bir rol oynayabileceğini gösteriyor" dedi.
Olumlu veriler, AstraZeneca'yı Şubat 2023'te IgA nefropatisi için ABD onayı alan Travere Therapeutics Inc.'in Filspari ilacıyla rekabet etmeye bir adım daha yaklaştırıyor. ABD, Avrupa ve Japonya'da IgAN teşhisi konmuş 560.000'den fazla kişiyle pazar, nadir hastalıklara odaklanan ilaç üreticileri için önemli bir fırsat sunuyor.
Daha Derine İnin IgA nefropatisi veya IgAN, anormal IgA proteinlerinin birikmesinden kaynaklanan ilerleyici bir inflamatuar böbrek hastalığıdır. Bu birikim vücudun kompleman sistemini aktive ederek böbreklerin kanı filtreleme yeteneğine zarar veren inflamasyona yol açar ve nihayetinde diyaliz veya nakil gerektiren son evre böbrek hastalığına neden olabilir.
Kimyasal adı ravulizumab olan Ultomiris, bir C5 kompleman inhibitörüdür. Aşırı aktive olduğunda vücudun kendi hücrelerine saldırmasına neden olabilen bağışıklık sisteminin bir parçası olan terminal kompleman kaskadını bloke ederek çalışır. İlaç, halihazırda diğer bazı nadir kan ve nörolojik bozuklukları tedavi etmek için onaylanmıştır.
Sırada Ne Var? AstraZeneca, kilit pazarlarda hızlandırılmış onay almak için ara verileri düzenleyici makamlara sunmayı planladığını söyledi.
Bu başarı, AstraZeneca'nın nadir hastalıklar birimi Alexion için Ultomiris'in uygulama alanlarını genişletmeye çalışırken kilit bir gelişmedir. 106. haftada beklenen I CAN denemesinden elde edilecek tam veriler, tam onay almak ve uzun vadeli böbrek fonksiyonunun korunmasında rekabet etmek için kritik öneme sahip olacaktır. Yatırımcılar, yasal başvuruları ve IgAN alanına yeni bir büyük rakibin potansiyel girişini izleyecekler.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi niteliği taşımaz.
