Key Takeaways
Fransız tıbbi cihaz şirketi ALS, greftleri aktif olarak korumak ve yıllık olarak gerçekleştirilen 170.000'den fazla organ naklinin sonuçlarını iyileştirmek için tasarlanmış, türünün ilk örneği olan organ koruma çözümü PERLA® için Avrupa CE sertifikası aldı. Onay, geleneksel soğuk depolama yöntemlerinin yerini alması amaçlanan yeni bir Koruma ve Savunma Çözümleri (PPS) sınıfını tanıtıyor.
Şirket duyurusunda, "PERLA® ile ALS, grefti iskemi-reperfüzyon hasarına karşı aktif olarak korumak için tasarlanmış ve geleneksel Soğuk Depolama Çözümlerinin (CSS) ötesine geçen Yeni Bir Koruma ve Savunma Çözümleri (PPS) Sınıfı sunuyor" ifadesini kullandı.
CE işareti, PERLA®'nın Avrupa pazarında karaciğer ve böbrek greftleri ile kullanımı için yol açmaktadır. Sadece soğutma yoluyla metabolik bozulmayı yavaşlatan Soğuk Depolama Çözümlerinin (CSS) aksine, PERLA®'nın formülasyonu, kan akışı kesildiğinde ve geri yüklendiğinde meydana gelen hücresel hasarı aktif olarak hafifletmek için yeniden amaçlandırılmış üç farmakolojik ajanın — trimetazidin, karvedilol ve takrolimus — bir kombinasyonunu kullanır.
Sertifika, ALS'yi nakil alanında kritik bir karşılanmamış ihtiyacı ele almaya konumlandırıyor; burada organ bağışçılarının %60'ından fazlası artık 60 yaşın üzerinde ve bu durum greftleri hasara karşı daha duyarlı hale getiriyor. Şirket, fonksiyonel iyileşme ve greft sağkalımında üstünlük kanıtlamak amacıyla CSS'ye karşı baş başa veriler oluşturmak için 500 hastalık karşılaştırmalı bir klinik çalışma başlatıyor ve bu da önemli bir pazar benimsenmesini sağlayabilir.
Organ nakli iki ana zorlukla karşı karşıyadır: mevcut organların sürekli yetersizliği ve genellikle daha yaşlı ve daha fazla yandaş hastalığı olan "genişletilmiş kriter donörlerinden" gelen greftlere artan bağımlılık. Bağış ve Nakil Küresel Gözlemevi'ne göre, her yıl gerçekleştirilen 170.000 nakil, küresel ihtiyacın yalnızca dörtte birini karşılamaktadır.
Herhangi bir nakildeki kritik aşama, organ alımı ile implantasyon arasındaki süredir; burada greft iskemi (oksijen eksikliği) ve ardından reperfüzyon hasarı yaşar. Onlarca yıldır standart bakım, metabolizmayı yavaşlatmak için organın sıcaklığını düşüren Soğuk Depolama Çözümleri (CSS) olmuştur. Ancak bu pasif yaklaşım, yaşlı donörlerden alınan organlarda daha belirgin olan temel biyolojik hasara karşı koruma sağlamaz.
PERLA®, pasif soğutmadan aktif korumaya bir geçişi temsil eder. Organ koruma konusunda 30 yıllık bir kıdemli olan Silvina Ramella liderliğindeki bir ekip tarafından geliştirilen çözüm, organ yıkama, koruma ve taşıma sırasında kullanılmak üzere tasarlanmıştır. Formülasyonu, çalışmaların hücreleri iskemi-reperfüzyonun zararlı etkilerinden korumaya yardımcı olabileceğini gösterdiği üç aktif bileşen — trimetazidin, karvedilol ve takrolimus — içerir.
Hücresel hasarı aktif olarak hafifleterek ALS, greftin fonksiyonel kapasitesini korumayı, potansiyel olarak daha iyi uzun vadeli hasta sonuçlarına yol açmayı ve aksi takdirde atılabilecek olan genişletilmiş kriter donörlerinden daha fazla organın kullanılmasına izin vermeyi hedeflemektedir.
CE işaretinin ardından ALS, Avrupa genelinde randomize karşılaştırmalı bir klinik çalışmayı hemen başlatıyor. Çalışma, PERLA®'yı gerçek dünya koşullarında mevcut CSS ürünlerine karşı değerlendirmek için yaklaşık 500 hastayı kaydedecektir.
Bu deneme sadece ALS için değil, tüm alan için önemlidir, çünkü 30 yılı aşkın bir süredir koruma çözümlerine dair büyük ölçekli hiçbir karşılaştırmalı çalışma yapılmamıştır. Oluşturulan veriler, PERLA®'nın klinik üstünlüğünü kanıtlamak ve ticari benimsenmeyi sağlamak için çok önemli olacaktır. Şirket, yeni çözümü ve deneme tasarımını Cenevre'deki yaklaşan Uluslararası Karaciğer Nakli Derneği (ILTS) kongresinde sunacaktır.
Bu makale sadece bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
