Önemli Çıkarımlar:
Agios Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: AGIO), 12 Mayıs'ta yaptığı duyuruda, orak hücreli anemiye yönelik 207 hastanın katıldığı mitapivat RISE UP Faz 3 klinik araştırmasının ayrıntılı sonuçlarını 31. Avrupa Hematoloji Birliği (EHA) Kongresi'nde sunacağını bildirdi. Veriler, 13 Haziran'daki seçkin Plenarya Özet Oturumu için seçildi.
Agios Tıbbi Direktörü ve Ar-Ge Başkanı Dr. Sarah Gheuens yaptığı açıklamada, "mitapivat sNDA başvurusunun sunulması, bu güçten düşürücü ve ölümcül hastalığın temelinde yatan kilit yönleri ele alabilecek yeni tedavilere acilen ihtiyaç duyan orak hücreli anemi topluluğu için önemli bir dönüm noktasını temsil ediyor" dedi. Gheuens, sNDA'nın ilacın hemoglobini iyileştirdiğini ve hemolizi azalttığını gösteren verilerle desteklendiğini belirtti.
Küresel, plasebo kontrollü RISE UP klinik araştırması, iki birincil sonlanım noktasından birini karşıladı. Mitapivat, başlangıca göre 1,0 g/dL veya daha fazla artış olarak tanımlanan hemoglobin yanıtında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme gösterdi. Ancak bir azalma gözlemlenmiş olsa da, yıllık orak hücreli anemi ağrı krizleri oranı olan diğer birincil sonlanım noktasında istatistiksel anlamlılığa ulaşılamadı.
Bu veriler, Agios'un hızlandırılmış onay için ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) halihazırda sunmuş olduğu tamamlayıcı Yeni İlaç Başvurusu (sNDA) için temel oluşturmaktadır. Onaylandığı takdirde mitapivat, ABD'de yaklaşık 100.000 kişiyi etkileyen bir durum olan orak hücreli anemi için ilk oral piruvat kinaz (PK) aktivatörü olabilir.
Mitapivat, ATP seviyelerini artırarak kırmızı kan hücresi sağlığını iyileştirmek için tasarlanmış oral bir PK aktivatörüdür. RISE UP çalışmasında 207 hasta, 52 hafta boyunca günde iki kez 100 mg mitapivat veya plasebo almak üzere 2:1 oranında randomize edildi. Şirkete göre, hemoglobin yanıtı alan hastalar ağrı krizleri, ilgili hastaneye yatışlar ve yorgunluk konularında da klinik olarak anlamlı faydalar gördüler.
Agios, klinik faydayı doğrulamak için teyit edici bir klinik araştırma gerektiren FDA'nın hızlandırılmış yolu kapsamında onay başvurusunda bulundu. Şirket, ilacın yaklaşık 159 hastada transfüzyon yükünü azaltma yeteneğini değerlendirecek olan bu araştırmanın tasarımı konusunda FDA ile halihazırda anlaştı. Agios, sNDA'nın başvuru kabulü ve inceleme takvimi hakkındaki bildirimi 2026'nın üçüncü çeyreğinde almayı bekliyor.
EHA'daki sunum, olası bir ABD onayı öncesinde Agios'un klinik destek oluşturması için kilit bir adımdır. Yatırımcılar, bir sonraki büyük katalizör için 2026'nın üçüncü çeyreğinde sNDA başvurusuna verilecek FDA yanıtını izleyecekler.
Bu makale yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve yatırım tavsiyesi teşkil etmez.
